今年2月，美國食品藥物管理局(FDA)的腫瘤藥物諮詢委員會(ODAC)，以壓倒性的票數建議FDA暫不批准禮來(Eli Lilly)與中國信達製藥(Innovent)開發的肺癌PD-1免疫療法—sintilimab，因為該藥僅在中國進行臨床試驗。正如預期，近(24)日，FDA正式回絕了 sintilimab的藥物上市申請，並建議該藥應在多個地區進行額外的臨床試驗，並追蹤患者整體存活率(OS)。
 
在美國進行臨床試驗，多數會納入不同族裔和種族的多樣化群體，以了解患者健康上的差異；不過越來越多製藥商嘗試以較低成本，僅在單一國家執行臨床試驗的方式，將其產品帶入美國市場。
 
FDA近期開始質疑僅在單一國家進行臨床試驗的藥物，是否適合美國人使用。此次拒絕批准，也增加許多僅在中國進行臨床試驗之公司新的擔憂。
 
信達/禮來此次提交的試驗結果，主要是在中國進行的397名晚期或復發性非鱗狀非小細胞肺癌試驗，該研究雖然證明 sintilimab，達到疾病無惡化存活期(PFS)主要目標，但FDA和其顧問仍對試驗中缺乏人群多樣性、以及僅使用PFS作為研究主要目標，而不是癌症藥物黃金標準整體存活率為試驗終點，感到擔憂。
 
為了將產品順利登陸美國，信達/禮來還計畫用一個「顛覆性定價策略」，希望以價格優勢讓美國患者獲益，只是FDA對此也強調，藥品的成本與定價不會作為ODAC會議討論主題。
 
目前禮來表示，他們正在評估 sintilimab在美國的下一步。不過摩根士丹利(Morgan Stanley)分析師在一份研究報告中表示，若要補充更多臨床試驗，必定會衍生更多的成本與時間，預估禮來應該不會繼續在美國開發此藥。
 
Sintilimab(中國商品名為Tyvyt)在中國已獲批用於罹患何杰金氏淋巴瘤且至少兩線化療後復發或對治療產生抗藥性的患者。除此之外，它在中國也被批准與禮來的抗癌藥物Alimta和鉑類化療藥物聯合使用，治療非鱗狀非小細胞肺癌。
 
 
資料來源：https://www.wsj.com/articles/fda-rejects-eli-lillys-china-developed-cancer-drug-11648131761?mod=business_lead_pos7
 
(編譯/彭梓涵)