美國時間30日，美國食品藥物管理局(FDA)召開諮詢委員會議與公開聽證會，審查Amylyx Pharmaceuticals的肌萎縮性脊髓側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)實驗性藥物AMX0035的臨床數據。外部專家最後以6比4票反對批准AMX0035。
 
委員會認為，其臨床二期試驗CENTAUR和擴展研究，沒有提供證實AMX0035有效的確切證據。FDA將在6月29日前做出是否批准的決定。
 
委員會成員權衡了Amylyx的要求與許多ALS患者的願望，以及對更可靠數據的需求。接近勢均力敵的投票結果，反映了委員會做決定時的困難。
 
會議中，專家討論了Amylyx如何分析功能和生存的數據，大多數投反對票的專家認為，其收集與分析數據的方式存在太多問題。
 
Amylyx先前發布的數據顯示，與服用安慰劑的人相比，服用AMX0035的患者疾病惡化速度較慢，且壽命延長了大約六個月。
 
當天早些時候，FDA官員指出一些患者退出試驗，可能會使結果偏向對該藥物有利。他們還指出試驗如何進行的問題，例如前18名患者接受了該藥物，而不是被隨機分配至藥物或安慰劑組，Amylyx將其歸咎於運輸問題，不過，這些患者的數據仍被納入在向FDA申請的資料中。
 
目前，Amylyx正在為AMX0035一項大型的臨床三期試驗PHOENIX招募患者。一些委員會成員表示，他們偏好先等待該試驗的結果，再考慮是否批准。
 
在會議期間中的公聽會，從典型的一小時最終延長至將近兩小時，期間共有27 位發言者，大多數人為ALS 患者。有人講述了AMX0035如何讓他與家人一起旅行的故事，還有人提出「加速批准」問題，譴責監管單位願意在癌症藥物方面展現靈活性，但在神經疾病方面卻那麼不願意。
 
目前，ALS沒有確定的替代生物標記可用於加速批准，神經纖維絲(neurofilamen)被認為是最接近的類似物，在會議中也受到了討論。不過，在二期臨床數據中，AMX0035對降低患者的神經纖維絲沒有影響。
 
Amylyx科學傳播負責人Jamie Timmons表示，將繼續致力於尋求該藥物的批准，公司對於AMX0035治療ALS的潛在益處充滿信心。
 
美國ALS協會(ALS Association)發布聲明，猛烈抨擊該投票結果。協會執行長Calaneet Balas表示，FDA得選擇究竟要「批准已被證實安全的藥物來幫助ALS患者」，或是「推遲批准並要求更多證據，而讓更多ALS患者死去」。
 
參考資料：https://endpts.com/breaking-fda-advisors-say-in-6-4-vote-that-amylyxs-als-drug-is-not-effective-what-will-the-agency-do/

(編譯/劉馨香)