美國時間23日，輝瑞(Pfizer)發布聲明指出，一名參與該公司血友病抗體療法Hympavzi長期研究的病患於12月14日因中風併發腦出血過世。該病患在接受治療期間出現嚴重不良反應。
根據患者支持組織歐洲血友病聯盟(European Haemophilia Consortium)的信息，該病患死於中風後併發的腦出血。

輝瑞表示，公司與試驗主持人及獨立資料監測委員會正積極蒐集相關資訊，以更深入了解此複雜多因素事件的具體情況。

Hympavzi為一週一次的注射療法，已於去年獲美國食品藥物管理局(FDA)核准，用於預防及減少12歲以上血友病A或B患者的出血事件，其運作機制係針對血液凝血蛋白。輝瑞基於目前所掌握的知識及臨床數據，認為該病患死亡事件不會對用藥患者的安全性造成影響。

血友病為遺傳性凝血障礙疾病，患者因基因缺陷導致凝血因子產生異常，容易在受傷或手術後發生自發性及嚴重出血。

值得注意的是，輝瑞今年稍早才宣布全球停止開發及商業化另一款血友病B基因療法Beqvez，主要原因為患者與醫生的需求疲軟。Beqvez為一次性療法，已於美國獲核准用於治療中重度血友病B成人患者。

資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/pfizer-says-patient-dies-after-receiving-hemophilia-drug-trial-2025-12-23/

(編譯/吳康瑋)