美國食品藥物管理局(FDA)在2025年核准46項新藥，雖然低於前兩年水準，但仍高於歷史平均。然而在署長Marty Makary領導下，關鍵職位頻繁異動與大規模裁員，導致產品審查時程延遲。投行RBC Capital Markets分析師指出，領導階層持續變動與不可預測性，仍是產業面臨的潛在阻力。以下盤點2026年第一季最值得關注的5項FDA藥物審查決定。

默沙東兩款重磅產品獲國家優先審查券

FDA在去年12月授予兩款藥物國家優先審查券，分別是默沙東(MSD)開發的口服PCSK9抑制劑enlicitide decanoate，以及默沙東與科倫博泰共同開發的抗體藥物複合體sacituzumab tirumotecan。獲得審查券的產品可在提交申請後1至2個月內完成審查決定，相較於標準審查的10至12個月大幅縮短。

首先是enlicitide decanoate，若獲核准將成為首款口服劑型的PCSK9抑制劑。去年11月美國心臟協會科學年會公布的臨床三期試驗結果顯示，該藥物在24週內可使低密度脂蛋白膽固醇濃度較安慰劑組降低55.8%。由於目前市面上的PCSK9抑制劑如安進(Amgen)的Repatha皆為注射劑型，口服劑型的推出將為臨床帶來更便利的選擇。默沙東預估，enlicitide年銷售額高峰可能達到數十億美元規模。

另一款sacituzumab tirumotecan是針對滋養層細胞表面抗原2(TROP2)的抗體藥物複合體，用於治療表皮生長因子受體突變的非小細胞肺癌患者。該藥物透過人源化單株抗體辨識腫瘤細胞表面的TROP2，進入腫瘤細胞後釋放拓撲異構酶I抑制劑，造成腫瘤細胞DNA損傷並誘導凋亡。FDA在去年12月底授予該藥物突破性療法認定，默沙東目前正進行10項臨床三期試驗，橫跨多種實體腫瘤。

Ascendis侏儒症療法延至2月 挑戰BioMarin

Ascendis Pharma開發的TransCon CNP(navepegritide)用於治療軟骨發育不全症，原定去年11月30日的審查期限已延至今年2月28日。延遲原因是Ascendis在11月初針對FDA要求的上市後監測事項提交額外資料，FDA將此視為申請案的重大修訂。

軟骨發育不全症是一種罕見遺傳疾病，導致骨骼發育不良與身材矮小，並引起嚴重的肌肉、神經和心肺併發症，全球超過25萬人受此疾病影響。TransCon CNP是每週施打一次的C型利鈉肽前驅藥物，透過抵消突變FGFR3基因的影響來刺激骨骼生長。臨床數據顯示，該藥物不僅可提升生長速度，還能降低健康相關負擔、增強肌肉功能，並矯正異常腿部彎曲。

若獲核准，TransCon CNP將成為第二款軟骨發育不全症療法，直接挑戰BioMarin於2021年11月獲核准的Voxzogo。面對競爭威脅，BioMarin已在去年第三季財報電話會議中撤回2027年達到40億美元營收目標。

Travere腎病藥FILSPARI拓展FSGS適應症

在罕見疾病領域Travere Therapeutics旗下FILSPARI(sparsentan)正尋求拓展至局部節段性腎絲球硬化症(FSGS)適應症，PDUFA目標審查日期訂於今年1月13日。若獲核准，FILSPARI將成為首款獲核准用於治療FSGS的藥物。該藥物目前已獲FDA核准用於延緩成人免疫球蛋白A腎病變患者的腎功能衰退，透過雙重機轉作用同時阻斷內皮素受體與血管張力素受體。

REGENXBIO基因療法RGX-121二度闖關

同樣在罕見疾病領域，REGENXBIO開發的基因療法RGX-121用於治療黏多醣症第二型(MPS II)，PDUFA目標審查日期為今年2月8日。這是RGX-121第二次挑戰FDA審查，該療法曾在兩年前遭拒絕。RGX-121是一款單次施打的AAV基因療法，旨在將硫酸艾杜糖醛-2-酯酶基因遞送至中樞神經系統。

黏多醣症第二型屬於罕見遺傳代謝疾病，嚴重患者在18至24個月大時即出現明顯發展遲緩，針對神經系統症狀的特定治療仍是重大未滿足的醫療需求。由於現有療法需要每週注射酵素替代療法，為患者與家屬帶來沉重負擔。若此次獲核准，RGX-121將成為首款黏多醣症第二型基因療法與單次治療選擇，有望徹底轉變治療現況。該療法將由合作夥伴日本新藥主導商業化，REGENXBIO則負責製造與供應鏈。

資料來源：https://www.biopharmadive.com/news/fda-approval-decisions-watch-2026/808684/

(編譯/吳康瑋)