2025年被證明是神經腫瘤學具有里程碑意義的一年，多項臨床突破和監管單位新動態，為部分最具挑戰性、侵襲性最強的腦腫瘤帶來全新的治療前景。尤其是在膠質母細胞瘤(GBM)這一致死率高且抗藥性強的腫瘤領域，取得了多項關鍵進展。隨著這些突破不斷重塑治療格局並改善患者預後，以下為環球生技策略夥伴——世易醫健(eChinaHealth)盤點2025年腦腫瘤領域最具代表性的五項重要進展。
 

• FDA釋放Paxalisib有望獲批用於GBM治療的訊號

 
美國食品藥物管理局(FDA)在一次Type C會議後表示，Kazia Therapeutics所開發的paxalisib用於GBM治療的整體存活期(OS)數據，可能支持其獲得常規批准，但不太可能滿足加速批准的要求。
 
此次FDA的判斷是基於GBM-AGILE臨床二/三期試驗的次要OS分析結果，數據顯示，在MGMT啟動子(promoter)未甲基化的新診斷GBM患者中，paxalisib可使OS延長3.8個月，且耐受性良好，未觀察到新的安全性訊號。Kazia已與FDA針對樞紐臨床三期試驗的設計達成一致，以進一步評估paxalisib在該患者群的療效。
 

• FDA授予新型GBM治療藥物孤兒藥資格

 
2025年9月，FDA授予NeuroNOS Ltd.研發的BA-101孤兒藥認定資格。BA-101是一種用於GBM的小分子藥物，目前尚在研發階段，獲得孤兒藥認定則使此藥的開發獲得稅收抵免、費用抵減，以及獲批後7年市場獨佔期等多項激勵措施。
 
BA-101的標靶是異常的一氧化氮訊息途徑，該機制在GBM腫瘤增殖與治療耐受性中發揮重要的調控作用。臨床前研究顯示，BA-101可抑制腫瘤細胞生長，並增強現行標準治療——口服化療藥Temozolomide的療效。
 

• 聲動力療法展現GBM治療潛力

 
一項發表在《Journal of Neuro-Oncology》的研究顯示，聲動力療法(Sonodynamic therapy, SDT)可在保留正常組織的同時，安全地破壞GBM腫瘤細胞。該研究指出，這種無創治療方式，可透過低強度超音波聯合口服5-胺基酮戊酸(5-ALA)實現。
 
在另一項針對復發性高級別GBM患者的臨床一/二期試驗中，SDT讓患者的OS中位數，從歷史對照的6~8個月，顯著延長到15.7個月。這種療法可以覆蓋整個大腦半球內的浸潤區域，具有突破性意義，目前針對新診斷GBM患者的隨機對照試驗已進入籌備階段。
 

• 膠質瘤治療新希望：Dordaviprone獲FDA批准

 
FDA於2025年8月加速批准Jazz Pharmaceuticals的dordaviprone用於治療攜帶K27M突變的成人及兒童瀰漫性中線膠質瘤(DMG)。DMG是一種侵襲性的罕見腦腫瘤，這也是FDA首次批准用於DMG的全身性治療藥物，具有重要里程碑意義。
 
支持這項批准的臨床試驗結果顯示，每週一次口服dordaviprone的患者，客觀緩解率(ORR)為22%，且耐受性良好。不過，美國Dana-Farber癌症研究所的知名神經腫瘤學家Patrick Wen仍指出，神經腫瘤療效評估在方法學上仍有其複雜性，而dordaviprone正在進行中的臨床三期試驗ACTION，仍是驗證該藥臨床效益的關鍵。
 

• 新型免疫治療方案在復發性GBM中顯示前景

 
一種不含化療的新型聯合治療方案，在復發性GBM中展現顯著潛力。這種方案結合了IL-15受體活化劑免疫治療藥物Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln)、自然殺手細胞(NK)及腫瘤電場治療(TTFields)。
 
這項治療方案的策略，是透過Anktiva活化免疫細胞，進而克服腫瘤誘導的免疫抑制。在一項納入5名患者的探索性研究中，這種治療方案實現了100%的疾病控制率，所有受試者的淋巴細胞減少狀態均得到逆轉；其中，有3名患者獲得客觀緩解(OR)，3位中有2名接近完全緩解。目前一項臨床二期試驗正在招募患者，以進一步評估此聯合治療方案的安全性與療效。
 
參考資料：
https://www.targetedonc.com/view/the-top-brain-cancer-news-of-2025