美國時間9日，開發神經細胞療法的美國生技新創Aspen Neurosciences，宣布在B輪募資中獲得1億4750萬美元。該公司利用患者自身的細胞，製作成誘導型多潛能幹細胞(iPS細胞)、再分化成多巴胺神經元細胞植入患者體內，目標是開發一種患者不需服用免疫抑制劑的帕金森氏症個人化細胞療法。
 
Aspen總裁暨執行長Damien McDevitt表示，B輪募資所得的資金，將會推進其先導候選療法ANPD001的開發，包括患者篩檢族群研究(Screening Cohort study)、遞交臨床1/2期試驗申請，並推動其他同樣以神經疾病為目標的自體基因修飾細胞療法計畫。
 
在這之前，Aspen在種子輪、A輪募資時，就已經獲得多家知名生技創投的青睞，包括OrbiMed、ARCH Venture Partners、Frazier Life Sciences、Section32、Alexandria Venture Investments。
 
此次募資由GV、LYFE Capital、Revelation Partners共同領投，新加入的投資者有Newton Investment Management、新加坡經濟發展局旗下全球投資公司EDBI、LifeForce Capital、Medical Excellence Capital Partners、Mirae Asset Capital、NS Investment等等。Revelation Partners合夥人Doug Fisher，也會加入Aspen的董事會。
 
Aspen成立於2018年，目前募資總額已經超過2.2億美元。其開發的個人化細胞療法ANPD001，是取自患者的皮膚組織、製作成iPS細胞，再將其分化成多巴胺神經元，再利用以AI基礎的生物資訊遺傳學工具，先評估潛在的功效再應用於臨床移植。
 
Aspen表示，他們的細胞製程能夠減省時間和花費，並產出安全、具可重現性(reproducible)的個人化細胞療法。目前Aspen已經執行了體外(in vitro)及體內(in vivo)研究，證實這項操作流程，能夠可靠地產生多巴胺神經元。
 
另一方面，跨國大藥廠拜耳(Bayer)也正採取類似的策略，利用iPS細胞開發帕金森氏症的多巴胺神經元移植療法DA01。不過，拜耳採用的是由健康捐贈者提供、製作而成的iPS細胞，這種異體來源的細胞，相較於患者自體細胞具有可規模化量產、現成即用(off-the-shelf)的特色。
 
拜耳已在去(2021)年7月啟動DA01的臨床一期試驗，並招募了10名患者。這些受試者必須服用抗排斥藥物一年，避免身體對移植細胞產生排斥反應，並接受2年的監測，以評估此細胞療法的可耐受性，以及植入細胞的存活期，預計明年將會得到初期的臨床數據。
 
拜耳用來開發療法的細胞技術，是來自其在2016年與Versant Ventures共同成立的BlueRock Therapeutics，並在2019年以2.4億美元前期金和額外的3.6億美元里程碑金收購。該公司專注於利用iPS細胞平台，開發帕金森氏症、心臟病學和免疫學領域的幹細胞療法。
 
參考資料：
https://medcitynews.com/2022/05/aiming-to-treat-parkinsons-by-replacing-neurons-aspen-neuroscience-nabs-147m/
 
(編譯 / 吳培安)