美國時間7日，擁有非病毒載體技術的基因療法公司Code Biotherapeutics宣布，在A輪募資中募得7500萬美元，將利用該資金推進裘馨氏肌肉失養症(DMD)和第一型糖尿病(T1D)基因療法的臨床前研究，以支持其申請新藥臨床試驗(IND)，並擴大製造和營運規模。

病毒是許多基因藥物的首選載體，但可能引起危險的免疫反應、無法進入所有的人體組織，且能攜帶的基因藥物尺寸也有限制，此外，由於人體會產生針對該病毒的抗體，患者將無法接受第二次治療。

而Code Bio的3DNA非病毒基因藥物載體平台，則以合成DNA的技術為基礎，完全繞過此一問題。Code Bio的3DNA結構上，可添加胜肽、抗體或小分子等靶向分子，使其與目標細胞的表面蛋白結合，同時該結構上能攜帶基因藥物，最終有效地將基因藥物輸送到細胞中。

Code Bio表示，由於其技術避免病毒載體帶來的免疫反應風險，且對於基因藥物負載能力更大，還可重複治療，因此能解決更廣泛的遺傳疾病。

此外，Code Bio聲稱其技術具有製造優勢，3DNA結構可以批量製造和儲存，只要添加所需的靶向分子和基因藥物，即可產製出最終產品。

目前，針對裘馨氏肌肉失養症，已有數個臨床開發階段的基因療法，然而由於皆使用腺相關病毒(AAV)作為載體，受到AAV的負載容量限制，這些基因療法不僅不能重新給藥，其中遞送的基因也是限縮的版本。而Code Bio希望以其3DNA非病毒基因載體開發基因療法，克服這些問題。

對於第一型糖尿病，Code Bio則正在與青少年糖尿病研究基金會合作，探索如何增加具有功能的β細胞數量，以產生這些患者缺乏的胰島素。

Code Bio在2021年4月初露鋒芒，於種子輪募資中共募集1000萬美元，並進一步在今年2月，獲得武田數百萬預付款、總金額高達20億美元的合作。

Code Bio本次的A輪募資由Northpond Ventures領投，其他投資者包括安進創投(Amgen Ventures)、Hatteras Venture Partners和UCB Ventures。另包括現有投資者New Enterprise Associates、4BIO Capital、CureDuchenne Ventures、JDRF T1D Fund、UPMC Enterprises和武田創投(Takeda Ventures)。

參考資料：https://medcitynews.com/2022/06/code-bio-corrals-75m-to-skip-viruses-use-synthetic-dna-for-genetic-meds-delivery/

(編譯/劉馨香)