美國時間11日，Vertex Pharmaceuticals宣布，將斥資3.2億美元收購ViaCyte，該公司致力於開發針對第1型糖尿病(T1D)的創新幹細胞替代療法，Vertex執行長Reshma Kewalramani表示，這一收購將加快Vertex旗下同樣針對第1型糖尿病胰島細胞替代療法VX-880的開發，目前VX-880正在進行T1D臨床1/2期概念驗證。
 
此次Vertex除了收購ViaCyte的候選藥物外，還將收購其人類幹細胞株、生產設施和其他相關智慧財產(Intellectual Property)，交易預計在今年底完成。
 
ViaCyte在2021年12月發表了2篇其幹細胞來源的胰島細胞替代療法PEC Direct(VC-02)的臨床1/2期試驗結果，PEC Direct是由胰臟內胚層(endoderm)細胞組成的裝置，植入至患者皮下後，患者會與植入細胞相互作用而使該細胞成熟成為可產生胰島素的胰臟細胞。然而這一移植體需要患者接受免疫抑制療法，防止患者對移植的胰島細胞產生免疫排斥。
 
在第一篇論文中，共有17名受試者接受PEC Direct療法，結果顯示，患者在植入細胞後6個月產生胰臟製造胰島素過程中的副產物C-peptide，顯示該療法可成功在患者體內分化成胰臟細胞。
 
而在第二篇論文中，共有15名受試者接受PEC Direct療法，結果顯示，植入細胞6個月後，不僅分化成為成熟的胰臟細胞，還可在患者進餐後測得C-peptide濃度升高，顯示該分化的細胞具有功能性，且一些受試者還可減少胰島素的使用量。
 
此外，ViaCyte也與CRISPR Therapeutics聯合開發新型基因編輯細胞替代療法VCTX210，已經於今年2月完成VCTX210治療第1型糖尿病患的臨床1期試驗首例患者給藥。
 
VCTX210是利用CRISPR Therapeutics的基因編輯技術，生成能夠逃避免疫系統識別的胰臟細胞，使患者可自己產生胰島素。
 
而Vertex的VX-880是一種異體幹細胞胰島細胞替代療法，是Vertex在2019年以9.5億美元高價收購Semma Therapeutics後備受注目的重點開發項目，其後在2021年獲得FDA的快速通道資格。
 
今年7月6日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，取消從5月開始對Vertex第1型糖尿病胰島細胞替代療法的1/2期臨床試驗控管，因此Vertex才剛重啟被暫停的臨床試驗。
 
該臨床試驗預計招募17名受試者，Vertex在2021年10月公布了首位接受VX-880療法的患者治療數據，患者展現出了穩健的功能恢復，甚至可自行生產胰島素，糖化血色素(HbA1c)從平均8.6%下降至7.2%，患者對注射胰島素的需求幾乎降為零，從治療前每天需注射34個單位胰島素，到治療後只需注射3個單位的胰島素。
 
今年7月，Vertex也報告了第2位接受VX-880療法的患者治療數據，糖化血色素從 7.5% 下降到 7.1%。不過Vertex尚未公布詳細的安全性數據。
 
參考資料：https://endpts.com/vertex-nabs-viacytes-rival-diabetes-stem-cell-treatment-acquiring-the-biotech-for-320m-in-cash/
 
(編譯/李林璦)