2024BIO廠商快訊——安成生技全球首個遺傳型 EB新藥AC-203進行多國三期臨床

撰文記者 王柏豪
日期2024-06-05
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安成生技正進行多國三期試驗中的AC-203,有望成為全球首個遺傳型皮分解性水皰症 (EB)、俗稱「泡泡龍」治療新藥。(攝影:環球生技)
美國6月4日,安成生技研發的遺傳型表皮分解性水皰症 (EB)、國內俗稱「泡泡龍」治療新藥AC-203,目前正同步在美國、台灣、澳洲、歐盟等國家進行多國多中心2/3期樞紐性臨床試驗,預計2025完成。由於成為全球首個中、重度EB治療新藥指日可待,在本次北美生技展one-on-one二天內,已獲多家藥廠邀請深入洽商共同開發或授權可能。

本身曾是小兒專科主治醫師的現任安成生技總經理蔡承恩,他說明,EB(Epidermolysis bullosa)是個罕見且極為嚴重的疾病,全球病患目前約有14萬人,其特徵是皮膚與黏膜極為脆弱,輕微的外力作用就會造成相當疼痛的傷口及水皰。

EB又大致分成三大類亞型:單純型(Epidermolysis Bullosa Simplex, EBS)、接合型(Junctional Epidermolysis Bullosa, JEB)及營養失養型(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB)。其中,屬於中、重度的JEB和DEB患者多帶有KRT5、KRT14遺傳突變基因,會有顯著的發病率、甚至死亡。

儘管去年底,美國FDA通過一款針對DEB亞型的基因治療藥物,但治療金額動輒百萬美金以上。迄今,可以說EB仍沒有有效的可近性藥物可供治療。

安成生技AC-203藥物有效成分為Diacerein,含有Diacerein的小分子口服藥,自90年代起,已在歐洲與亞洲20多個國家,被核准用於治療骨關節炎。但由於Diacerein 藥物並未在北美市場進行臨床試驗並申請藥證,未來一旦順利上市,在北美市場將被視為創新藥(First -in-class) 。

蔡承恩表示,安成生技從2008年起就開始研究Diacerein,該藥物具有能抑制細胞內發炎物質形成,進而降低後續一連串發炎反應的機制。安成生技採取Drug Reposition(藥物重新定位)開發策略,研發團隊透過新劑型設計將口服改良為病患更方便使用、保濕度更良好的外用乳膏。AC-203藥物也取得US FDA、TFDA孤兒藥認定,以及US FDA 罕見兒科疾病用藥認定。

事實上,AC-203曾於2016年授權予美國專長開發孤兒藥的生技公司Castle Creek Pharmaceuticals(CCP),並由CCP主導完成EBS亞型全球二期試驗,初步驗證AC-203對EB病友有防止水皰生成和幫助水皰癒合的潛在效果。只不過,CCP後來轉往基因治療領域發展,AC-203最後於2020年依照雙方合約返回了安成生技。

後來從醫師轉往業界,歷練過在太景和浩鼎專責新藥臨床試驗,蔡承恩表示,經過安成團隊重新檢定分析後,現在將AC-203臨床設計改由適應經基因鑑別後的中重度JEB和DEB患者族群,並因此順利重啟進行80人的2/3期臨床性試驗,目前已在美國、台灣、澳洲、歐盟等國家進行多國多中心進行收案,預計2025年完成臨床試驗。