今(26)日，於南港盛大展開的「亞洲生技大會」中，Session 4以「新藥進入全球市場」為主題，在前諾華全球藥物開發總裁兼醫療長/投資公司Syncona管理合夥人蔡正華(John Tsai)的主持下，邀請了美國哈佛大學副教授暨AKOUOS創辦人Luk Vandenberghe、英科智能(Insilico Medicine)共同執行長暨科學長任峰(Feng Ren)、百濟神州(BeiGene)副總裁暨臨床營運全球負責人Melika Davis，以及以色列創投aMoon合夥人Gur Roshwalb，以綜合討論(Panel Discussion)方式進行研討。

與談人先是針對近20年來許多新型態(modality)技術問世，所催化出的新藥研發最新趨勢及投資樣貌進行探討。

蔡正華表示，過去20年來，全球藥物研發項目不斷增長，且包括抗體藥物複合體(ADC)、雙特異性抗體、基因治療、反義寡核苷酸(ASO)、mRNA療法等，都在此期間爆發性地逐一問世；而近5年來全球獲批的藥物中，小分子類別逐漸減少、腫瘤學藥物成長始終遙遙領先其他科別藥物。

Vandenberghe預期，基因療法在未來5到10年，將會越來越多批准通過；於此同時，新型態的技術百花齊放、開發藥物的型態越來越多樣，金融環境也更利於生物產業推進，這些都是20年前很難想像的

任峰也針對藥物開發速度上，競爭越來越激烈的情況指出，過去傳統藥物研發中，多半得花費超過10年、20億美元以上的資金；根據2010年的數據統計，其中在臨床試驗階段就需花費18億美元鉅額。

任峰表示，藥物研發中的各階段，都能運用人工智慧(AI)來減少研究人員實驗測試的時間。Insilico目前也已推出多款AI軟體即服務(SaaS)平台：「pandaOmics」「Chemistry42」、「inClinico」，分別能在治療標的選定、化學物質的開發，及臨床試驗3個階段，協助藥廠提升開發效率。

Davis則指出臨床試驗的兩大趨勢，第一是不只是要在對的國家、對的地點進行臨床試驗，還要讓患者更容易取得臨床試驗藥品，或是推行去中心化臨床試驗(DCT)，這些方式也有助於增加受試患者的多樣性，符合美國食品藥物管理局(FDA)當前的改善方向。

另一項則是AI、機器學習等數位科技，為臨床試驗帶來創新，不只是像是去中心化臨床試驗，甚至出現了以AI模型為基礎的電腦運算試驗(in silico trial)、電腦運算組別(in silico arm)的嶄新概念，有望改變未來臨床試驗流程(protocol)設計的方式，但同時也需要注重數據透明度(transparency)和安全性(security)的問題，以及數據儲存、分享的規範。

談及未來發展方向，Vandenberghe表示，如同血友病的基因療法當前的發展路徑，尋找更廣泛的適應症、帶向全球市場依然是主要方向；Davis則強調，對藥廠來說，在開發早期就和衛生主管機關保持良好溝通是成功的關鍵，並認為去中心化臨床試驗將是未來的重要趨勢，因為由穿戴式裝置遠程收集而來的數據，可以幫助業者更快進行分析。

美國IRA法案打擊藥價 學名藥或生物相似藥廠研發恐間接受影響

Roshwalb從投資面指出，有別於過往認為「使用市場越大越賺錢」的觀念，近年對於使用族群較少的孤兒藥，或個人化精準醫療進行投資，是一項重要的趨勢，不過如何降低這些昂貴療法的價錢，以讓真正需要的患者族群使用到，仍需大家集思廣益。

談及孤兒藥和藥價問題時，與談人也進一步探討了美國的《降低通貨膨脹法案》(IRA)對新藥與學名藥開發的影響，雖IRA可讓僅有一項適應症的孤兒藥免於降價，然而一但該藥取得第二項適應症，可能也難免被砍價的命運。

對於IRA相關議題，現場與會的台灣浩鼎執行長王慧君和前台灣神隆總經理馬海怡也回應道，IRA打壓了原廠藥價後，由於病人同樣能以低價取得原廠藥，因而降低使用學名藥或生物相似藥的意願，間接影響學名藥或生物相似藥廠開發的意願，這點可能也是各界需關注的議題。

(報導/巫芝岳、吳培安)