仁新斯特格病變新藥獲日本先驅藥品資格 可望加速日取證

撰文記者 巫芝岳
日期2024-06-12
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
仁新斯特格病變新藥獲日本先驅藥品認證 可望加速日取證 (圖片來源:本刊資料中心)
今(12)日,仁新醫藥(6696)表示,其子公司Belite Bio旗下針對青少年斯特格病變(STGD1)治療的新藥Tinlarebant (LBS-008)。繼今年2月取得日本孤兒藥認證(ODD)後,又獲日本厚生勞動省(MHLW)授予先驅藥品認證(Sakigake Designation),將享有優先諮詢、優先審查等一系列優惠,可望加速日本上市核准速度。
 
仁新表示,針對嚴重疾病且具顯著有效性新藥產品的「先驅藥品認證」,共包含優先諮詢、送件前諮詢、優先審查、審查人員指派,及複審期延長等一系列優先與鼓勵的政策。
 
針對STGD1澳洲及台灣的臨床一b/二期試驗,Belite已於今年4月取得最終臨床試驗報告,最終數據持續顯示LBS-008具有效性、安全性與良好耐受性。
 
仁新表示,該試驗中有約42%的受試者(12位中的5位)在接受24個月治療後未出現視網膜萎縮區域(DDAF),且自發螢光病變區域(QDAF)亦未產生變化,在病情惡化極快的青少年斯特格病變實屬不易,另進一步與疾病自然史研究(ProgStar)中具有相似特徵(年齡小於18歲)之參與者相較,接受LBS-008治療之受試者的DDAF增長,比ProgStar持續較低,並達到統計上的顯著差異。
 
Belite亦於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣及澳洲等11國開展STGD1臨床三期試驗,於2023年7月已完成收案,總計納入104位受試者,預計於今年第四季進行期中分析。
 
在日本方面,已同步開展日本STGD1第一b、二/三期臨床試驗、美國第二/三期臨床試驗,及向英國遞交第二/三期臨床試驗審查申請(IND)。
 
其中第一b期部分為針對日本STGD1受試者之開放式試驗,以評估Tinlarebant之藥動學及藥效學(PK/PD);第二/三期部分則為全球多國多中心臨床試驗,採隨機(1:1;用藥:安慰劑)、雙盲、安慰劑對照試驗,預計收案約60名年齡介於12至20歲之STGD1受試者(包含約10位日本受試者)。日本受試者數據將有助於未來日本之新藥上市申請。
 
除了日本ODD和本次的先驅藥品認證外,仁新表示,LBS-008也已取得美國孤兒藥認證、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認證(Fast Track Designation),同時已於歐洲藥品管理局(EMA)的ODD資格。
 
STGD1的發病率為萬分之一,是最常見的遺傳性視網膜失養症,在美國約影響3萬人,目前並無任何有效治療藥物或療法,在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。
 
(報導/巫芝岳)