近(16)日，基因療法開發商REGENXBIO宣布，其與跨國大廠艾伯維(AbbVie)合作開發用於濕性老年黃斑部病變(wet AMD)的一次性基因療法ABBV-RGX-314，在臨床二期試驗的期中分析取得積極數據，有望成為抗VEGF治療的新治療選項，減輕患者須長期反覆接受注射治療的負擔。
 
REGENXBIO在甫落幕的夏威夷眼與視網膜會議(Hawaii Eye and Retina Meeting)中，公布了名為AAVIATE的臨床二期試驗最新數據，其中新增了第三劑量(dose level 3)組別的患者，經過治療後6個月的結果。
 
結果顯示，在安全性方面，ABBV-RGX-314在106名受試者中展現良好耐受性，三個劑量組別都未出現藥物相關嚴重不良反應(drug-related SAE)；治療期間出現的不良反應(TEAE)，多屬輕至中度，如結膜下出血(conjunctival hemorrhage)、眼壓增加、表層鞏膜炎(episcleritis)、結膜充血(conjunctival hyperemia)。
 
功效性方面，接受ABBV-RGX-314的患者在治療後6個月，持續展現穩定的最矯正視力(BCVA)和視網膜中心厚度(CRT)，並展現有意義的降低抗VEGF治療負擔。特別是劑量最高的第三劑量組別之中，超過50名受試者展現出最高的治療負擔減少，年注射次數減少高達80%，50%的患者甚至不再需要接受注射。
 
此外，雖然三個劑量組別的受試者，皆有觀察到眼內發炎，但若接受短期預防性眼表類固醇眼藥水，便無人出現眼內發炎。
 
ABBV-RGX-314是一種脈絡膜上腔注射之基因療法，其利用腺相關病毒血清8型(AAV8)作為載體，攜帶能夠編碼出抗VEGF蛋白質的基因片段，透過抑制VEGF蛋白，來避免眼內鬆散血管的增生、減少液體在視網膜的積聚。
 
REGENXBIO表示，他們希望將ABBV-RGX-314打造在門診即可執行的治療方案，只需一次注射，便能長期穩定或改善濕性老年黃斑部病變患者的視力。除了濕性老年黃斑部病變，ABBV-RGX也正投入糖尿病性視網膜病變(Diabetic retinopathy)和其他慢性視網膜疾病的療法開發。
 
濕性老年黃斑部病變的患者，需要接受終生的抗VEGF療法，以降低失明的風險，但定期注射往往為患者帶來治療上的負擔。有些患者因為沒有持續接受注射，而出現視力惡化甚至失明。
 
參考資料：
https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-positive-interim-data-phase-ii-aaviater
 
(編譯 / 吳培安)