今(12)日，仁新醫藥(6696)表示，其子公司Belite Bio旗下針對青少年斯特格病變(STGD1)治療的新藥Tinlarebant (LBS-008)。繼今年2月取得日本孤兒藥認證(ODD)後，又獲日本厚生勞動省(MHLW)授予先驅藥品認證(Sakigake Designation)，將享有優先諮詢、優先審查等一系列優惠，可望加速日本上市核准速度。
 
仁新表示，針對嚴重疾病且具顯著有效性新藥產品的「先驅藥品認證」，共包含優先諮詢、送件前諮詢、優先審查、審查人員指派，及複審期延長等一系列優先與鼓勵的政策。
 
針對STGD1澳洲及台灣的臨床一b/二期試驗，Belite已於今年4月取得最終臨床試驗報告，最終數據持續顯示LBS-008具有效性、安全性與良好耐受性。
 
仁新表示，該試驗中有約42%的受試者(12位中的5位)在接受24個月治療後未出現視網膜萎縮區域(DDAF)，且自發螢光病變區域(QDAF)亦未產生變化，在病情惡化極快的青少年斯特格病變實屬不易，另進一步與疾病自然史研究(ProgStar)中具有相似特徵(年齡小於18歲)之參與者相較，接受LBS-008治療之受試者的DDAF增長，比ProgStar持續較低，並達到統計上的顯著差異。
 
Belite亦於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣及澳洲等11國開展STGD1臨床三期試驗，於2023年7月已完成收案，總計納入104位受試者，預計於今年第四季進行期中分析。
 
在日本方面，已同步開展日本STGD1第一b、二/三期臨床試驗、美國第二/三期臨床試驗，及向英國遞交第二/三期臨床試驗審查申請(IND)。
 
其中第一b期部分為針對日本STGD1受試者之開放式試驗，以評估Tinlarebant之藥動學及藥效學(PK/PD)；第二/三期部分則為全球多國多中心臨床試驗，採隨機(1：1；用藥：安慰劑)、雙盲、安慰劑對照試驗，預計收案約60名年齡介於12至20歲之STGD1受試者(包含約10位日本受試者)。日本受試者數據將有助於未來日本之新藥上市申請。
 
除了日本ODD和本次的先驅藥品認證外，仁新表示，LBS-008也已取得美國孤兒藥認證、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認證(Fast Track Designation)，同時已於歐洲藥品管理局(EMA)的ODD資格。
 
STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。
 
(報導/巫芝岳)