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日前(30)，CRISPR領域的指標性人物張鋒所創建的Editas Medicine公司宣佈其EDIT-101已獲美國FDA批准IND申請，是用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10）的CRISPR基因編輯藥物，有望成為全球第一款在人體內使用的CRISPR療法，並獲合作夥伴Allergan達2500萬美元的里程碑金。
萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)是一種由18種以上不同基因突變引起的遺傳性視網膜退化，特徵是出生時就有嚴重視覺喪失，多為先天性且家族性遺傳。約有20-30 % LCA患者的疾病模式為LCA10，為一種由CEP290基因突變引起的單基因疾病。 ...
