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編譯 / 吳培安
近(10)日，由英國劍橋大學、美國匹茲堡大學組成的研究團隊，於執行雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的臨床三期試驗中發現，患者雖然只有一隻眼睛接受基因治療，雙眼卻都出現視力改善。這項新發現發表在《Science Translational Medicine》中。
LHON主要起因於粒線體基因MT-ND4突變的遺傳性失明，目前能夠治療的方式相當稀少。其作用在視網膜中的神經節細胞(retinal ganglion cells)，造成視神經退化、進而導致雙眼視力快速惡化，在短短幾周內即惡化到法定失明(legally blind)，盛行率約為三萬分之一，且大多是20、30幾歲的男性。
此臨床試驗中所使用的基因療法rAAV2/2-ND4，以不會複製的重組腺相關病毒(AAV)做為載體，...
近(10)日，由英國劍橋大學、美國匹茲堡大學組成的研究團隊，於執行雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的臨床三期試驗中發現，患者雖然只有一隻眼睛接受基因治療，雙眼卻都出現視力改善。這項新發現發表在《Science Translational Medicine》中。
LHON主要起因於粒線體基因MT-ND4突變的遺傳性失明，目前能夠治療的方式相當稀少。其作用在視網膜中的神經節細胞(retinal ganglion cells)，造成視神經退化、進而導致雙眼視力快速惡化，在短短幾周內即惡化到法定失明(legally blind)，盛行率約為三萬分之一，且大多是20、30幾歲的男性。
此臨床試驗中所使用的基因療法rAAV2/2-ND4，以不會複製的重組腺相關病毒(AAV)做為載體，...
