美國時間9月8日，施維雅(Servier)宣布與英國新創公司Kaerus Bioscience達成協議，以高達4.5億美元，收購X染色體脆折症候群(Fragile X Syndrome, FXS)候選藥物KER-0193，增強其神經系統產品線，這也是施維雅首次收購神經學產品線。

根據協議，施維雅將負責KER-0193的研發，並計劃明年在美國和歐洲啟動該藥物的第二階段研究。而此次4.5億美元投資中，包括預付款、開發和商業里程碑金。

KER-0193在今(2025)年初獲美國食品藥物管理局(FDA)授予該候選藥物孤兒藥(ODD)和罕見兒科疾病資格認定(RPDD)，其是一款用於治療FXS的口服小分子藥物，而FXS是造成自閉症譜系障礙(Autism Spectrum Disorder, ASD)最常見的遺傳病因。

根據Kaerus網站，KER-0193是大傳導性鈣離子活化鉀離子通道(BK channels)的調節劑，當其功能失調時，會導致中樞神經系統過度興奮。臨床前研究表明，它可以改善X染色體脆折症相關的行為、感覺和認知症狀。

Kaerus已於3月完成臨床一期研究，並宣稱其對腦活動相關參數具有「顯著藥效學動力學」。

X染色體脆折症是一種罕見的遺傳性疾病，全球每7,000名男性中就有1人患有此病，每11,000名女性中就有1人患有此病，其特徵包括認知和發育遲緩、斜視、行為問題以及焦慮和抑鬱等心理健康問題。Kaerus表示，X染色體脆折症候群的潛在遺傳病因也與BK通道功能受損有關。

Kaerus是施維雅近期第二項交易，其上週才與IDEAYA Biosciences簽署了2.1億美元的鉅額合約，推進仍在研究階段的激酶抑制劑darovasertib用於治療罕見眼癌──葡萄膜黑色素瘤。該協議包括商業里程碑付款和高達1億美元的監管里程碑付款，以及權利金。

今(2025)年3月，施維雅也與Black Diamond達成合作，以7,000萬美元的預付款和7.1億美元的開發及銷售里程碑金、權利金，獲得小分子藥物BDTX-4933授權。BDTX-4933處於治療實體腫瘤的早期開發階段，但由於資金緊張，該計畫於2024年10月被降低開發優先順序。

參考資料：https://www.biospace.com/business/servier-bets-450m-on-kaerus-fragile-x-syndrome-therapy
https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-acquires-potential-treatment-for-fragile-x-syndrome-the-most-common-genetic-cause-of-autism-spectrum-disorder-302548854.html

(編譯 李珍伶)