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美國時間(9)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准Blueprint Medicines旗下Ayvakit (avapritinib)藥物治療成人無法切除或轉移性腸胃道間質瘤(GIST)，此為FDA首個針對腸胃生長因子受體α(PDGFRA)基因突變批准的標靶藥物。
此次批准是根據NAVIGATOR臨床試驗，6名帶有PDGFRA外顯子18突變與38名帶有 D842V突變的腸胃道間質瘤患者功效結果，結果顯示，外顯子18突變患者總緩解率(ORR)為84%，其中7%完全緩解，77%部分緩解，PDGFRA D842V突變，總緩解率為89％，其中完全緩解為8％，部分緩解為82％。...
