禮來斥6.94億美元攜新創Verge Genomics 用AI確定神經退化性疾​藥物標靶

撰文記者 劉端雅
日期2021-07-09
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禮來和新創公司Verge Genomics宣布,雙方建立為期3年的合作夥伴關係,開發治療肌萎縮性脊髓側索硬化症藥物。(圖片取自網路)
美國時間8日,禮來(Eli Lilly)和新創公司Verge Genomics宣布,雙方建立為期3年的合作夥伴關係,利用Verge的人工智慧平台開發治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)藥物,擴展禮來的神經科學藥物產品線。Verge有望獲得總計高達6.94 億美元的藥物收入,以及銷售權利金。

根據協議,禮來先支付2500萬美元預付款。Verge將利用其人工智慧技術來驗證 ALS藥物標靶;禮來則會推進其4個候選藥物進入臨床開發和潛在的商業化。

Verge執行長Alice Zhang表示,Verge一直專注於開發小分子藥物,而禮來具有治療ALS的能力,例如其反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides)和基因療法等新穎藥物。這些基因藥物將有助Verge確定疾病標靶。

Zhang指出,Verge建立了一個大型、專有的人腦組織數據庫,這些數據是從腦庫(brain banks)和醫院的神經退化性疾​​病患者(例如ALS、帕金森氏症和阿茲海默症)的樣本收集而來。Verge再利用樣本進行定序,以獲得基因體的資訊,然後透過機器學習演算法分析。
 
Verge內部也建立了候選藥物產品線,其中領先的是一款靶向PIKfyve的ALS藥物,PIKfyve是一種脂質激酶(lipid kinase),是溶酶體形成的關鍵,可去除舊或受損蛋白質的細胞處理系統。Verge標靶PIKfyve的小分子藥物,旨在恢復或增強溶酶體功能到正常或接近正常,這有望能減緩運動神經元的死亡,Verge預計明年開始進行臨床試驗。 Zhang也透露,該小分子將繼續由Verge進行開發,而與禮來合作夥伴關係涵蓋的ALS標靶則將由兩家公司根據情況決定。
 
開發神經退化性疾​​病藥物是Verge的目標。不過,目前Verge也在開闢新領域。根據西奈山伊坎醫學院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)一項刊登在《Nature》的論文,針對新型冠狀病毒的活性評估了大約12,000種實​​驗性和 FDA批准的藥物,研究發現,PIKfyve激酶抑制劑是最有效的。
 
Zhang表示,PIKfyve具有阻止病毒將其RNA釋放到細胞中的能力,從而阻止病毒複製。因此,Verge也正在開發一種PIKfyve抗新冠病毒的藥物VRG101。  

現有的數據顯示,VRG101在多種細胞株中,有抗新冠病毒和其他冠狀病毒的活性。在感染新冠病毒的倉鼠臨床前研究中,與對照組相比,使用VRG101治療的倉鼠,四天後其肺部出現顯著改善。該數據預計將在7月12日的歐洲臨床微生物學和傳染病大會(ECCMID)公布。
 
資料來源:https://medcitynews.com/2021/07/eli-lilly-looks-to-startup-verge-genomics-to-turn-ai-analysis-into-new-als-drugs/?rf=1
 (編譯/劉端雅)