美國時間12日，諾華(Novartis)在2022年歐洲血液學會(EHA)年會中，公布了全球第一款獲批的CAR-T產品Kymriah (tisagenlecleucel)，治療復發或難治型B細胞急性淋巴性白血病(r/r B-cell ALL)的追蹤5年數據，這是全球CAR-T獲批產品中迄今最久的治療後追蹤數據發表。
 
結果顯示，55%的患者在接受CAR-T注射後依然存活至今，且獲得緩解(remission)的患者之中，有將近半數(49%)在5.5年中位數追蹤期後依然維持緩解，展現Kymriah所具有的長期效益和一次性治療潛力。
 
根據諾華表示，在名為「ELIANA」的樞紐性臨床試驗結果中，共招募了來自11個國家79位患者。結果顯示，患者的五年整體存活率(OS)為55%，五年無事件存活率(EFS)為42%。
 
緩解方面，完全緩解(CR)的患者，或是在注射Kymriah 3個月後血液系統恢復不完全、但仍達成完全緩解的患者，共佔了82%；而在緩解期患者之中，五年無復發存活率(RFS)為49%，但RFS中位數結果尚未出爐。
 
安全性方面，也和之前的研究一致，在曾接受過大量治療(heavily pretreated)的患者中，沒有出現晚發性的不良反應，或是先前未預期的不良反應。
 
諾華表示，研究結果證實了Kymriah具有的治療潛力，對這些治療選項有限、五年存活率低於10%的ALL患者來說，Kymriah是目前唯一在此適應症獲批的CAR-T療法，也為兒童、年輕成人患者和他們的家庭帶來了希望。
 
Kymriah是全球第一款獲批的CAR-T細胞療法，是一種取出患者自身的T細胞，經過基因修飾後注射回患者體內的自體細胞療法。自FDA在2017年8月批准Kymriah第一項適應症至今，美國FDA又陸續批准了6項的其他CAR-T產品。
 
Kymriah在美國獲得的第一個適應症，是治療25歲以下復發/難治型B細胞急性淋巴性白血病(ALL)，之後又取得復發/難治型瀰漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者適應症；今年5月，Kymriah又獲FDA獲得第3項適應症，為復發或難治型濾泡淋巴瘤(follicular lymphoma)。
 
Kymriah目前已經在30個國家、超過370個經過認證的治療中心使用，臺灣食藥署也在2021年10月批准Kymriah藥證，並由臺大醫院拔得頭籌，成為第一個在臺灣可提供Kymriah的醫學中心。
 
參考資料：
https://finance.yahoo.com/news/novartis-five-kymriah-data-show-093000684.html
 
(編譯 / 吳培安)