近(12)日，由粒線體生物學研究人員成立的新創公司Pretzel Therapeutics，宣布完成7250萬美元A輪募資，該筆資金將推進Pretzel對五種因粒線體斷裂引起的疾病療法開發。
 
這家成立在馬薩諸塞州的新創公司，致力利用複雜的粒線體生物學開發突破性療法，該公司正在建立一個調節粒線體功能的平台，其面向包括：基因體校正、基因體表現的調節和粒線體品質的控制。
 
在基因體校正方面，Pretzel會透過基因編輯技術，來減少突變的粒線體DNA並提高健康的粒線體DNA表現；在基因體表現的調節上，則會透過一些小分子藥物參與粒線體的複製、轉錄和轉譯；粒線體品質的控制上，也是透過小分子藥物來維持。
 
據了解，目前因粒線體缺陷引起的疾病就有50多種，且多為罕見疾病，在許多衰老相關的疾病如阿茲海默症、帕金森氏症，其也與粒線體功能障礙有關。
 
即使當前科學家都了解粒線體在人體中的重要性，但在粒線體治療上，仍具有許多挑戰，部分原因是粒線體疾病在遺傳和表型上都極為多樣化有關。
 
目前也有少數幾家公司專注於粒線體疾病的療法開發，例如Stealth BioTherapeutics，其開發用於治療遺傳性粒線體功能障礙的候選療法，已進入臨床三期，但最終因為研究結果未達標，在提交新藥申請(NDA)時遭美國食品藥物管理局(FDA)拒絕。
 
另外，還有在2017年被Astellas收購的生物技術公司Mitobridge，正在對兩種藥物進行臨床測試；Vincere Biosciences公司則在研究小分子藥物改善粒腺體品質；Reneo Pharmaceuticals公司則在開發治療由粒線體功能障礙引起的罕見遺傳疾病的藥物。
 
Pretzel則宣稱自己對於粒線體疾病有更廣泛的研究，因此獲得ARCH Venture Partners和Mubadala Capital在A輪的領投。
 
此次募資的其他投資者包括：HealthCap、Cambridge Innovation Capital、Cambridge Enterprise、Angelini Ventures、GV、Invus、Eir Ventures、GU Ventures 和 Karolinska Institutet Holding。
 
資料來源：https://www.biopharmadive.com/news/pretzel-therapeutics-mitochondria-series-a-launch/631567/

(編譯/彭梓涵)