基因編輯療法公司Verve Therapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101，正在英國和紐西蘭進行臨床試驗，不過在7日，Verve表示，其新藥臨床試驗(IND)申請，遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。

Verve沒有公布關於暫停的細節，僅表示在向FDA提交IND一個月後，Verve在上週五(4日)收到暫停通知，FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。

Verve表示，將在與FDA接觸之後提供最新資訊，並打算與FDA密切合作，盡快解決暫停問題，以便在美國展開臨床試驗。

VERVE-101是全球第一個進入人體臨床試驗的鹼基編輯(Base Editing)療法，在今年7月13日於紐西蘭完成第一名患者給藥。此臨床試驗是針對異合子型家族性高膽固醇血症(HeFH)患者，透過VERVE-101永久關閉肝臟中的PCSK9基因，減少低密度膽固醇(LDL-C)濃度，從而達到長久治療HeFH及其相關心臟病的效果。

目前，安進(Amgen)、再生元(Regeneron)都有推出阻斷PCSK9的抗體藥物，諾華(Novartis)去年獲得FDA批准的Leqvio，則是一種阻止製造PCSK9蛋白的RNA干擾藥物，但這三種藥物都必須定期給藥，而Verve的基因療法旨在永久關閉PCSK9基因，擁有一次性治療的潛力。

Verve表示，在迄今為止給藥的第一組患者中，該療法耐受性良好，所有不良事件均歸類為低等級。試驗的獨立數據與資料安全監測委員會已經審查了安全數據，並建議將測試劑量升高到下一級。Verve預計在2023年下半年的醫學會議上，報告兩組的初步數據。

Verve表示，來自紐西蘭和英國的臨床數據，不屬於向FDA申請美國臨床試驗文件的一部分。

William Blair分析師Raju Prasad認為，另一家基因療法公司Beam Therapeutics申請IND時也遭到暫停，但能夠在三個月內解決，這顯示Verve可以期待類似的時程。先前的基因編輯療法臨床試驗暫停，也大約是在三個月內解決。

Prasad補充說，Verve紐西蘭和英國的臨床試驗，迄今為止沒有安全問題，也將繼續進行下一級劑量測試，這都是Verve基因療法的積極因素。

參考資料：https://medcitynews.com/2022/11/fda-pauses-verves-trial-plan-for-gene-editing-therapy-for-high-cholesterol/

(編譯/劉馨香)