外媒指出,購買早期生物技術公司的股票是一種賭注,因為幾乎所有產業中,再無用的產品或服務,只要能說服客戶就賣得出去,但在醫療保健領域中,則必須要先取得美國食品藥物管理局(FDA)的認證才可以販售。
除法規外,安全性也是醫療領域中最重要的事,這也是為什麼外媒一直對較早期的CRISPR-Cas9基因編輯技術看法較悲觀的原因,像是CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics使用的技術都需要DNA雙股斷裂(double-strand break, DSB),而這是最危險的DNA損傷形式,可能會誘發癌症的發生。
但外媒也指出,這不代表他們治療鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)和乙型地中海型貧血(Beta-thalassemia)的基因療法不會獲批准,而是在安全性上有更好的替代療法。
因此,外媒認為,當把IP的所有權、公司發展階段和目前估值都考量後,鹼基編輯療法開發公司Beam Therapeutics會是最有機會成為10年內有望暴漲10倍的生技股。
Beam Therapeutics直接編寫鹼基 安全性高
Beam Therapeutics由台裔科學家劉如謙以及張鋒共同創辦,於2019年IPO,Beam所使用的技術不同於典型的CRISPR運作方式,以往的CRISPR像是一把「剪刀」,透過鎖定特定基因位點、將雙股DNA切開再進行基因編輯。
不過,Beam所使用的技術更像是「鉛筆」,在鎖定基因位點後,是透過化學修飾的方式,將基因序列中特定位點的字母(即核苷酸鹼基A、T、C、G的種類)改寫,過程不會切開DNA序列、不會對鄰近其他序列造成影響。
目前Beam進展最快的是利用鹼基基因編輯療法治療乙型地中海型貧血,正在進行臨床1/2期試驗中,此外,用於治療復發/難治性 T 細胞急性淋巴性白血病(T-ALL)/T 細胞淋巴性淋巴瘤(T-LL)的基因編輯療法BEAM-201臨床試驗,也再2022年12月重新取得FDA批准,允許進行臨床研究。
創新基因編輯Prime Medicine 股價尚在高點
2022年10月才剛IPO的Prime Medicine,市值高達16.3億美元,但其產品線都還在十分早期,外媒認為,近期大量購入Prime Medicine股票太貴,由於未來股權不斷稀釋和市場波動,甚至可能在多年後才會到最好入手的時候。
Prime Medicine,是由Editas Medicine和Beam Therapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所(Broad Institute)博士後研究員Andrew Anzalone聯合成立的基因編輯新創公司。
Prime主要技術是利用改造版的Cas9酵素來識別特定的DNA序列,只會對其中一股DNA造成切口,然後利用一段RNA引導的反轉錄酶(reverse transcriptase),在指定的位點進行基因編輯,直接替換掉特定序列。
雖然看好Prime Medicine將是未來10年內暴漲10倍的生技股,但外媒也強調,基因編輯技術不斷推陳出新,像2022年11月,美國麻省理工學院(MIT)科學家發表創新基因編輯工具「PASTE」,可以插入高達36,000個鹼基對,從以往只能編輯單個基因突變,進展到可以替換整段基因,同時解決由多個基因突變引起的遺傳疾病,PASTE技術已授權給Tome Biosciences,預計在2026年推進至臨床。
AI抗體開發公司AbCelera Biologics
第三家具有爆發性成長潛力的公司是加拿大抗體公司AbCelera Biologics,其擁有人工智慧抗體開發平台,可幫助製藥公司找到滿足特定需求的抗體。最好的例子就是禮來的新冠肺炎(COVID-19)單株抗體藥物bebtelovimab,也是AbCelera目前唯一成功推到市場的候選藥物。
該抗體療法bebtelovimab先前取得緊急使用授權(EUA)時,AbCelera因此獲得數億美元的里程碑金,但後來因為新冠病毒突變快速,它無法中和BQ.1和BQ.1.1變異株,因此在2022年12月時被撤銷EUA。
根據以往簽約的揭露條件,新冠抗體的使用權分潤占比異常的高,大約可達13-15%,而一般生技產業使用權分潤約是3-7%。
此外,AbCelera也與Moderna簽署一項合作協議,將透過AbCelera的人工智慧(AI)抗體開發平台,開發多達6項疾病的「mRNA編碼抗體療法」,未來的成長可期。
參考資料:https://seekingalpha.com/article/4567804-10-potential-10x-return-stocks-for-the-next-10-years
(編譯/李林璦)