近(5)日，Neurotech Pharmaceuticals 宣布，其開發治療成人第2型黃斑部毛細血管擴張症(MacTel type 2)的一次性細胞基因療法 Encelto，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為該疾病首款獲批的療法。

此次的批准是基於兩項臨床三期試驗的數據，數據顯示，接受Encelto治療的患者，在接受治療24個月時，病情進展減緩達到統計學意義，且也證實植入物的安全且耐受性良好。

目前針對眼科疾病的治療方式多採用蛋白質療法，但因為工程化蛋白質的半衰期短，通常需要頻繁注射。Neurotech則是運用封裝細胞療法(ECT)技術，透過向視網膜遞送人類睫狀神經營養因子(CNTF)，促進神經元存活，從而延緩疾病進程。

Encelto的治療方式，是患者在門診手術時，將一個半透明的膠囊，植入眼球玻璃體後，每個膠囊含有多達44萬個同種異體視網膜色素上皮細胞，這些細胞能穩定釋放工程化CNTF，提供持續性療效，避免頻繁施打藥物的負擔。

MacTel是一種罕見、進展緩慢的視網膜神經退化性疾病，特徵為局部視網膜萎縮，導致視網膜細胞逐漸喪失，進而引發視力衰退與視網膜血管系統的異常變化，該疾病目前缺乏有效治療。

資料來源：https://www.ajmc.com/view/fda-approves-revakinagene-taroretcel-for-macular-telangiectasia-type-2