近(2月28日)，開發靶向受體特異性胜肽療法的Palatin Technologies宣布，其研發具有與Restasis相似效果、治療乾眼症的藥物PL9643，在臨床三期試驗中，結果顯示未能達到改善乾眼症臨床病徵(sign)的主要目標，消息一出Palatin周三開盤股價下跌近40%。
 
PL9643是Palatin自主開發的黑皮質素受體MC1R/MCR的泛激動劑(pan-agonist)，臨床前研究顯示，該藥可顯著減少角膜上皮的損傷，具有與成分為環孢素(cyclosporine) 的Restasis有相似的效果。
 
此次的三期臨床試驗MELODY-1，共招募575名乾眼症患者，進行隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，並以臨床症狀(symptom)——疼痛和臨床病徵——角膜損傷染色(lissamine green staining)兩項指標作為試驗主要終點。
 
結果顯示，患者在接受4週的導入期(run-in period)與12週的治療期，在疼痛終點上有達到統計顯著性，但在臨床病徵的主要終點或次要終點上都沒有達到統計效果。
 
雖然在整體患者中PL9643的療效不如預期，不過值得注意的是，Palatin在對患者進行「年齡」和「性別」的意圖治療分析(Intention-to-treat analysis, ITT)後，PL9643不管是在疼痛或臨床病徵的終點上都出現統計意義。
 
在安全性分析上，PL9643具有良好的耐受性，與對照組相比PL9643的不良事件與試驗中斷的情況較少。
 
Palatin的執行長Carl Spana表示，乾眼症確實存在年齡和性別差異，這兩項因素也將是他們接下來臨床試驗的重點，待MELODY-1完成全部的數據分析，Palatin也會與美國食品藥物管理局(FDA)密切討論接下來臨床設計的可行性。
 
乾眼症是眼科疾病中影響患者數最多的疾病之一，從生物學、免疫學不同文獻與研究來看，全球有高達50%的人患有不同嚴重程度的乾眼症，也加深了乾眼症療法開發的困難。
 
台灣乾眼藥物開發的代表——全福生技(6885)，其核心產品乾眼症新藥BRM421，是從色素上皮衍生因子短鏈胜肽(PDSP)平台所開發，能促進輪狀幹細胞增生，達到角膜再生修復。
 
去年底全福公布第一個臨床三期研究，雖然結果不如預期，不過團隊目前已推測是受到賦形劑影響，接下來也將朝藥物濃度提升、尋找新賦形劑或延長藥物治療時間等方向努力。
 
資料來源：https://palatin.com/press_releases/palatin-announces-results-of-pl9643-melody-1-pivotal-phase-3-clinical-trial-in-patients-with-dry-eye-disease-ded/
 
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