2020 BIO Asia Taiwan 亞洲生技大會

3D立體類器官 打開個人化醫療新境界、罕病藥物開發走向定製化

撰文記者 彭梓涵
日期2020-07-22
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針對個人化醫學主題邀請波士頓兒童醫院Timothy W. Yu、荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研

今(22)日,2020年亞洲生技大會(2020 BIO Asia-Taiwan)開幕論壇下半場,針對個人化醫學主題邀請波士頓兒童醫院Timothy W. Yu、荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研究員Hans Clevers,分享如何利用現今技術實現個人化精準醫學。

波士頓兒童醫院主治醫師Timothy W. Yu以「超個人化的醫學」(Hyper-personalized medicine)為題與大家分享,他首先講述一位6歲患有巴登氏症(Batten disease)罕見疾病患者Mila的故事,並為Mila展開特定基因變異的個人化實驗性反義寡核苷酸 (Antisense Oligonucleotides,ASOs)療法。

巴登氏症是一種致命、神經退行性疾​​病的疾病,會造成肌肉萎縮,Mila患病造成眼睛失明後,並未馬上得知自己確切病因,直到遇到Timothy Yu團隊,Timothy Yu為她進行檢測,試圖找出突變而致病的基因,結果發現Mila,在SVA上出現CLN7點突變,該突變會影響RNA剪接(Splicing)。雖然市面上也有一款罕見疾病藥物上市,但其批准是針對CLN2基因型突變適應症。

因此Timothy Yu團隊,為她定製、開發專屬的療法,該療法為一組22個寡核苷酸組成的藥物名為Milasen,其可與Mila中突變的序列對應,可幫助細胞忽略基因缺陷合成需要的蛋白。

在兩年的治療、追蹤下也證實,該療法可...