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於2017年底結盟、攜手將CRISPR/Cas9基因編輯推向臨床試驗的兩家公司：CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals，於上週歐洲血液學會的線上會議中，公布最新臨床治療追蹤結果。其宣稱，首批接受一次性基因編輯療法CTX001的鐮刀型血球症(sickle cell disease)和β型海洋性貧血症(beta thalassemia)患者，其與貧血相關的指標皆回升、顯現治療效益，且可長達15個月。
在上週舉辦的歐洲血液學會線上會議中，CRISPR和Vertex發表最新的數據，並指出在2名接受治療的β型海洋性貧血症患者中，第一位接受CTX001後、追蹤15個月以上，其血紅素(hemoglobin)、胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)、表現胎兒血紅蛋白的紅血球(erythrocytes expressing fetal hemoglobin, F-cells)等重要的生物標誌總量都增加了。
另一位追...
