CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據!鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月

即時撰文記者 吳培安
日期2020-06-16
CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據!鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月 (圖片來源:網路)

於2017年底結盟、攜手將CRISPR/Cas9基因編輯推向臨床試驗的兩家公司:CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals,於上週歐洲血液學會的線上會議中,公布最新臨床治療追蹤結果。其宣稱,首批接受一次性基因編輯療法CTX001的鐮刀型血球症(sickle cell disease)和β型海洋性貧血症(beta thalassemia)患者,其與貧血相關的指標皆回升、顯現治療效益,且可長達15個月。

在上週舉辦的歐洲血液學會線上會議中,CRISPR和Vertex發表最新的數據,並指出在2名接受治療的β型海洋性貧血症患者中,第一位接受CTX001後、追蹤15個月以上,其血紅素(hemoglobin)、胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)、表現胎兒血紅蛋白的紅血球(erythrocytes expressing fetal hemoglobin, F-cells)等重要的生物標誌總量都增加了。

另一位追...