FDA批准Vertex囊性纖維化新藥上市

日期2018-02-14
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近日,Vertex醫藥公司宣布SYMDEKO™(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批准上市,用於治療12歲及以上的囊性纖維化(cystic fibrosis,CF)患者,這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)基因攜帶兩個F508del突變複製或者至少攜帶一個對tezacaftor/ivacaftor藥物有反應的突變。SYMDEKO是Vertex獲得FDA批准的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。

囊性纖維化是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病,由基因突變導致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起,影響了北美、歐洲和澳洲約75,000名患者。

兒童必須遺傳到兩個有缺陷的CFTR基因—&m...