《AACR》非病毒載體開發CAR-T 骨髓瘤治療一期臨床成果顯著

日期2018-04-26
圖片來源:本刊資料中心

2017年,以BCMA為標靶的CAR-T細胞療法已經顯示出治療多發性骨髓瘤(MM)的潛力。其中又以Celgene與Bluebird聯合開發的bb2121(anti-BCMA CAR-T),美國FDA已授予其治療復發難治性MM的突破性藥物資格,歐洲藥品管理局(EMA)也已授予其治療復發難治性MM優先藥物資格(PRIME)。

然而,目前的CAR-T治療方式仍無法突破過量且短效的細胞阻礙,面臨了耐久性差、療效轉換率低,以及諸如細胞因子釋放綜合症 (CRS)等,甚至可能是嚴重致命的毒性問題。

不過,近日,在芝加哥舉辦的2018 AACR年會上,致力利用基因編輯技術開發治療藥物的Poseida Therapeutics公司,旗下一款名為「P-BCMA-101」的CAR-T細胞治療產品,主要治療復發/難治性多發性骨髓瘤的I期臨床結果,可望解決上述問題。

「P-BCMA-101」以非病毒的pigg...