昨(23)日,基因細胞療法領導者bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證,用來治療罕見疾病,大腦白質退化症(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)。
bluebird bio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內,產生具有正常功能的ALDP酶,有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸,抑制由CALD引起的神經退化性症狀。
根據Lenti-D 2/3期臨床試驗(ALD-102...
昨(23)日,基因細胞療法領導者bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證,用來治療罕見疾病,大腦白質退化症(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)。
bluebird bio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內,產生具有正常功能的ALDP酶,有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸,抑制由CALD引起的神經退化性症狀。
根據Lenti-D 2/3期臨床試驗(ALD-102...