獲FDA突破性療法認證       

Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症

日期2018-05-24
bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證。(圖片來源,bluebird bio官網)

昨(23)日,基因細胞療法領導者bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證,用來治療罕見疾病,大腦白質退化症(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)。

bluebird bio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內,產生具有正常功能的ALDP酶,有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸,抑制由CALD引起的神經退化性症狀。

根據Lenti-D 2/3期臨床試驗(ALD-102...