FDA法規監管主任Jim Shehan

• FDA法規監管主任Jim Shehan：盼新版《21世紀醫療法案》納入新科技

FDA的法規監管主任Jim Shehan針對孤兒藥的現況進行說明，1983年推出孤兒藥法案（Orphan Drug Act)，規定在美國境內目標治療疾病罹病人數少於20萬人，即有機會獲得孤兒藥資格認定，自法案通過至2018年，FDA批准的數量逐步上升已有7400件被認定為孤兒藥，超過503款藥物，以及731種適應症。

近年來，被批准的藥物中有40-50%是孤兒藥，預測2020-2024年間，全球孤兒藥銷售額將增長13%，成為非孤兒藥的兩倍，並預估2024年全球孤兒藥的銷售額將高達2500億美金，且在2017年的一項研究中顯示，上市公司在獲得孤兒藥認定後，公司股價平均會上升3.36%。

Shehan 指出，FDA批准孤兒藥的原則，通常是在符合安全性、有效性以及對病人有益的基礎上，在2018年美國政府責任署(Government Accountability Office, GAO)針對FDA孤兒藥計畫所提出的報告中，GOA認為FDA並沒有確認孤兒藥的適應症在美國的患者是否在20萬人以下，同時指出對於高藥價感到擔憂，此外，在2017年時，FDA將孤兒藥的稅收抵減(Orphan Drug Tax Credit, ODTC)從50%減少至25%，也引起各大藥廠議論。

事實上，至今仍有95％的罕見疾病沒有療法，然而現今科技發展飛速，許多改變正在發生，數位醫療、真實世界數據(RWE)等均有望能有所助益，隨著...