Voyager帕金森氏症基因療法 獲FDA再生醫學先進療法認定!

日期2018-06-22
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開發神經疾病療法的生物醫學公司Voyager Therapeutics今(22)日宣佈,美國FDA為其VY-AADC基因療法頒布再生醫學先進療法(RMAT)認定,該認定將包括FDA快速通道和突破性療法認定的所有優勢。VY-AADC基因療法為治療難以進行醫學管理、有藥效波動(motor fluctuations)的帕金森氏症患者。

帕金森氏症是一種慢性神經退化性疾病,影響美國約100萬人口,全球約700-1000萬人口。雖目前多數帕金森氏症患者的病因尚不清楚,但該疾病的運動症狀是由於產生神經傳遞物質多巴胺的中腦神經元缺失所引起的。目前還沒有能有效減緩或逆轉帕金森氏症進展的療法,左旋多巴仍是該疾病的標準治療方法。

其中,據估計,高達15%的帕金森氏症患者具有難治性藥效波動,左旋多巴也無法有效控制。藥效波動指患者對治療的反應變差,經歷較長時間的運動緩慢和僵硬,用藥也無法達到最佳效果,此一時期稱為「關閉期(...