成為首款RNAi藥物!

FDA首批 以RNA療法治療罕病

撰文記者 李林璦
日期2018-08-14
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FDA首批 以RNA療法治療罕病(圖片來源:Alnylam官網)

日前(10),美國食品藥物管理局(FDA)批准RNAi藥物Onpattro (patisiran)上市。為FDA首批可治療甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin, TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis),有望為罕病病患帶來希望。

Alnylam Pharmaceuticals公司研發之Onpattro (patisiran)先前已在美國獲得加速審核,並亦獲歐洲藥物管理局(EMA)加速審核。Alnylam於2017年底申請最後一次新藥查驗登記(New drug application, NDA),今獲FDA藥證。

hATTR為一種罕見顯性遺傳疾病,致死率極高,通常在成年後發病。正常TTR蛋白主要在肝臟中製造,通常為維生素A1載體。TTR基因突變導致異常澱粉性蛋白堆積,損傷身體組織和器官,如周邊神經和心臟,導致自主神經病變(autonomi...