日前(10)，美國食品藥物管理局(FDA)批准RNAi藥物Onpattro (patisiran)上市。為FDA首批可治療甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin, TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis)，有望為罕病病患帶來希望。

Alnylam Pharmaceuticals公司研發之Onpattro (patisiran)先前已在美國獲得加速審核，並亦獲歐洲藥物管理局(EMA)加速審核。Alnylam於2017年底申請最後一次新藥查驗登記(New drug application, NDA)，今獲FDA藥證。

hATTR為一種罕見顯性遺傳疾病，致死率極高，通常在成年後發病。正常TTR蛋白主要在肝臟中製造，通常為維生素A1載體。TTR基因突變導致異常澱粉性蛋白堆積，損傷身體組織和器官，如周邊神經和心臟，導致自主神經病變(autonomi...