仲恩何智元:罕病藥研發不易 仰賴政府帶頭建立連貫補助配套

2021-03-19 / 記者 吳培安
仲恩生醫成立於2007年,致力於將脂肪間質幹細胞(mesenchymalstemcells,MSC),投入罕見疾病療法開發。目前開發進度最快的神經退化性疾病──脊髓小腦萎縮症(PolyQSCA),會損害患者的小腦細胞,導致肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀,嚴重影響患者生活,最終易引發併發症導致死亡。 這項幹細胞療法已經在美國、日本取得孤兒藥資格認定(ODD),並於臺、美、日三地進行...

仁新黃先龍:仿效美國FDA加速、有條件批准 促進臺灣罕病藥物發展

2021-03-18 / 記者 彭梓涵
仁新醫藥(6696)為一家專注於開發創新藥物,以治療未被滿足醫療需求的疾病的新藥研發公司。由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008已完成臨床1期,試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。 目前也取得澳洲藥物管理局(TGA)的臨床試驗通知確認函(CTNacknowledgment),獲批准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗,預計將於今年啟動斯特格...

台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵 瞄準罕藥藍海

2021-03-16 / 記者 彭梓涵
受益美國FDA的藥物評估與研究中心(CDER),2020年孤兒藥獲批創10年新高,擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個,更佔2020年獲批新藥的60.4%。國際罕病日(每年二月最後一天)甫過,再度掀起全球對罕藥開發的關注。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠,異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵,更不乏登上百元股價俱樂部者。如仁新、藥華藥、生華科、共信醫藥。近10年來,得益於FDA持續頒發...

杜克大學新創Istari免疫病毒療法 獲FDA難治型黑色素瘤孤兒藥資格

2021-01-14 / 記者 吳培安
編譯/吳培安美國時間10日,FDA授予美國杜克大學新創公司IstariOncology的臨床階段新藥PVSRIPO,用於治療晚期黑色素瘤(stageIIB-IV)的孤兒藥資格。該療法利用基因改造的沙賓1型小兒麻痺減活病毒(attenuatedSabintype1poliovirus)靶向實體瘤CD155蛋白,藉由活化患者的免疫系統,以促進體內的抗腫瘤反應、產生長期免疫記憶,以阻止腫瘤復發。 PVS...

美FDA首度批准兒童罕見疾病藥 對手孤兒藥股價大跌再起波瀾

2019-05-08 / 記者 吳培安
(7)日美國食品藥物管理局(FDA)核准Ruzurgi(amifampridine)用於治療兒童罕見疾病「藍伯-伊頓肌無力症」(Lambert-Eatonmyasthenicsyndrome,LEMS)的新藥上市申請,被視為是一項喜訊。此消息公布後,造成另一間生產具有相同有效成分藥物的製藥公司Catalyst股價大跌將近四成,引發美國股市的熱議。雖然這次是Ruzurgi首次獲FDA准以用於兒童LE...

FDA首批 以RNA療法治療罕病

2018-08-14 / 記者 李林璦
日前(10),美國食品藥物管理局(FDA)批准RNAi藥物Onpattro(patisiran)上市。為FDA首批可治療甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin,TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis,hATTRamyloidosis),有望為罕病病患帶來希望。 AlnylamPha...

首款大麻純化物獲FDA批准 治療罕見疾病

2018-06-26 / 記者 彭梓涵
美國食品和藥物管理局今天批准Epidiolex(大麻二酚)口服液,治療兩歲及以上患者的兩種罕見嚴重癲癇,Lennox-Gastaut症候群和Dravet症候群。這是FDA批准的第一種從大麻中萃取的純化藥物。這也是FDA首次批准用於治療Dravet症候群患者的藥物(1)。大麻含有超過423種已知的化合物,其中包含大麻酚(cannabinol,CBN)、大麻二酚(cannabidiol,CBD)其所產...

中國首批罕見疾病目錄正式公布 確定孤兒藥開發方向

2018-05-22 / 記者 陳貴美
今(22)日,中國國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局以及國家醫藥管理局聯合制定《第一批罕見病目錄》,為落實中國中央辦公廳及中國國務院辦公廳提出的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》、加強罕病管理及提高罕病診療水平。《第一批罕見病目錄》集結121項罕見疾病,其中包括21-羥化酵素缺乏症(21-Hydroxyulasedeficiency)、白化症(A...

GSK藥品Nucala拿下孤兒藥資格 獲FDA批准擴大治療EGPA

2017-12-13 / 記者 林以璿
據外電報導,美國FDA昨(13)日宣布,批准葛蘭素史克(GSK)的Nucala(mepolizumab)擴大應用範圍,用以治療患嗜酸性肉芽腫與多發性血管炎(EGPA)的成年患者。EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病,會導致血管炎。Nucala是FDA批准的第一款專門治療EGPA藥物。此外,FDA還授予Nucala孤兒藥資格。根據美國衛生研究院(NIH)的資料指出,EGPA罕見病的病症包括哮喘、高水平...

有救了!FDA批准首款MPS VII罕見病新藥!

2017-11-16 / 記者 林以璿
今(16)日,美國FDA宣布批准UltragenyxPharmaceutical的新藥Mepsevii(vestronidasealfa-vjbk)上市,治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症(MPSVII)。這是首款經美國FDA批准,治療兒童和成人MPSVII患者的創新療法。 MPSVII是一種極為罕見的遺傳病,全球影響了不到150名患者,而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異...

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者 林以璿
本月13日,SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16:0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法,離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前,就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變(IRD)的患者,是這款創新療法的最大受益者,這種疾病背後的根本原因,在於關鍵基因的突變,大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...

泉盛抗過敏單抗新藥 獲美孤兒藥認定

2017-10-11 / 記者 蔡立勳
泉盛生技(4159)昨(10)日公告,旗下Anti-CemX抗過敏單株抗體新藥FB825,取得美國食品藥物管理局(FDA)「孤兒藥資格認定」,未來若順利在美國上市,將享有7年獨賣權。目前公司將持續觀察產品授權進度。泉盛表示,FB825獲孤兒藥認定的適應症為「高免疫球蛋白E症候群」(HyperIgESyndrome)。高免疫球蛋白E症候群是種罕見的免疫功能缺陷疾病,患者可以顯性或隱性方式遺傳,在臨床...