國邑吸入給藥居家硬皮症療法L608 獲FDA孤兒藥資格
2023-12-18 / 記者 李林璦
今(18)日,國邑*(6875)公告,開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(SystemicSclerosis,SSc)孤兒藥的資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)。國邑總經理甘霈表示,目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。他指出,本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後,成功擴大新適應症,除原肺動脈高壓(PAH)外,國邑已鎖定與系統性硬化症相關...
祥翊助攻CDMO新藥客戶 完成TFDA孤兒藥資格認定申請
2023-08-30 / 記者 李林璦
今(30)日,祥翊製藥(6676)表示,繼上半年成功攜手CDMO客戶向台灣衛福部食藥署(TFDA)遞交罕見疾病新藥上市許可申請(NDA),以及榮獲台灣發明專利後,近期再下一城,協助該客戶完成向TFDA申請孤兒藥資格認定。這也是祥翊首度協助客戶完成新藥開發與送件申請的CDMO指標案。由於祥翊也參與該新藥的共同開發,未來可望分享新藥上市後的銷售利潤,挹注營收成長動能。董事長吳永連表示,本次與客戶共同開...
臺灣罕病藥研發碩果豐收! 股價直衝百元
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長,股價都突破百元,藥華藥甚至股價已高達493元!孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖!?本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮,臺灣廠商當然也絕不會缺席,2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...
臺灣罕病生態系困境 專家盼跨界合作尋解方【會員限定,3/6前限期開放】
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後,雖病人權益一度名列前茅,國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上,臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少,因而難吸引外廠前來進行試驗,以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境,急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計,目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定,其中61種藥物獲得健保給付,在國內認定的240種罕見疾病中,相當...
2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥!FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現
2023-01-16 / 記者 李林璦
近幾年,國際上的孤兒藥熱度連年增長,不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍,在2021年所核准的50項全新藥中,就有26項為孤兒藥,超過一半!各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利,孤兒藥藍海湧現,本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪!撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年,仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」,目前,美國所定義的罕見...
罕而不孤! 臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
2022年全球罕病治療市場為1,284億美元,預計2030年達到3,3584億美元,複合年成長率高達12.8%!臺灣《罕病法》上路比歐盟更早,居亞洲第一國,不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志,將屆滿23年來,這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司,有超過30間之多,回顧2022年,臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張,創下產業紀錄,其中,罕病/孤兒藥佔最...
宣捷幹細胞新藥治早產兒支氣管肺發育不全症 獲美FDA孤兒藥資格
2022-08-26 / 記者 劉馨香
今(26)日,宣捷幹細胞(2724)宣布,其開發中的異體臍帶間質幹細胞新藥UMC119-01,用於預防早產兒支氣管肺發育不全症,獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格認定,未來該新藥可免付約300萬美元(約新台幣9000萬元)新藥審查費用,以及新藥上市後可享有7年獨賣權。宣捷表示,UMC119-01目前正於成大醫院進行臨床一期試驗,如今取得美國FDA核發孤兒藥資格,助攻其邁向國際市場。早產兒因...
臺大醫15年研發!歐盟批首個大腦注射基因療法 治兒童AADC缺乏症
2022-07-22 / 記者 彭梓涵
今(22)日,台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza,並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠,7月20日,PTC傳出捷報,此大腦注射基因療法,獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可,可治療18個月以上的AADC兒童患者,成為AADC第一個專屬療法,也是歐洲首個腦部基因治療藥物。 一次性腦部注射基因療法扭...
罕病藥前景好、競爭激烈!許中強:做好市場研究、謹慎評估患者規模
2022-05-22 / 記者 吳培安
昨(21)日,由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強,為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。 許中強曾在美國藥廠亞培服務15年,於1995年創立益邦製藥,聚焦學名藥...