GSK藥品Nucala拿下孤兒藥資格 獲FDA批准擴大治療EGPA

2017-12-13 / 記者 林以璿
據外電報導,美國FDA昨(13)日宣布,批准葛蘭素史克(GSK)的Nucala(mepolizumab)擴大應用範圍,用以治療患嗜酸性肉芽腫與多發性血管炎(EGPA)的成年患者。EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病,會導致血管炎。Nucala是FDA批准的第一款專門治療EGPA藥物。此外,FDA還授予Nucala孤兒藥資格。根據美國衛生研究院(NIH)的資料指出,EGPA罕見病的病症包括哮喘、高水平...

有救了!FDA批准首款MPS VII罕見病新藥!

2017-11-16 / 記者 林以璿
今(16)日,美國FDA宣布批准UltragenyxPharmaceutical的新藥Mepsevii(vestronidasealfa-vjbk)上市,治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症(MPSVII)。這是首款經美國FDA批准,治療兒童和成人MPSVII患者的創新療法。 MPSVII是一種極為罕見的遺傳病,全球影響了不到150名患者,而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異...

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者 林以璿
本月13日,SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16:0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法,離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前,就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變(IRD)的患者,是這款創新療法的最大受益者,這種疾病背後的根本原因,在於關鍵基因的突變,大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...

泉盛抗過敏單抗新藥 獲美孤兒藥認定

2017-10-11 / 記者 蔡立勳
泉盛生技(4159)昨(10)日公告,旗下Anti-CemX抗過敏單株抗體新藥FB825,取得美國食品藥物管理局(FDA)「孤兒藥資格認定」,未來若順利在美國上市,將享有7年獨賣權。目前公司將持續觀察產品授權進度。泉盛表示,FB825獲孤兒藥認定的適應症為「高免疫球蛋白E症候群」(HyperIgESyndrome)。高免疫球蛋白E症候群是種罕見的免疫功能缺陷疾病,患者可以顯性或隱性方式遺傳,在臨床...

台微體抗癌藥TLC178 獲美認定軟組織肉瘤孤兒藥

2017-07-21 / 記者 蔡立勳
台灣微脂體(4152)於7月20日宣布,自行研發的癌症用藥TLC178,獲得美國食品和藥物管理局(FDA)認證為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物。此款癌症用藥已於去年開始進行美國、臺灣第一/二a期臨床試驗,並於今年4月取得FDA治療横紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病的用藥認證。根據美國癌症協會估計,美國年增12,000例STS病例。STS源自間質細胞轉變的惡性腫瘤,其來源可分為脂肪、肌肉、神經、神...

孤兒藥申請廠商喜翻了! FDA啟動特別計畫 9月底前解決所有積壓孤兒藥申請

2017-07-05 / 記者 王柏豪
過去5年,FDA審批的孤兒藥申請數量穩步上升。2016年,孤兒藥開發部門共收到568份新藥申請,比2012年的申請數量超出一倍多。 由於很多罕見病患者面臨著無藥可治或者治療選擇有限的無奈。加上一些孤兒藥價格相當昂貴,FDA(美4日)決定啟動一個特別計畫--「OrphanDrugModernizationPlan」,並承諾9月21日前解決所有積壓的孤兒藥申請! FDA官員ScottGottlieb博...

仲恩生醫鎖定罕病與孤兒藥市場

2017-03-17 / 記者 陳欣儀
成立於2007年,仲恩生醫從孵化器開始,將實驗室技術逐步商化,並建立Stemchymal®脂肪間質幹細胞製品之技術平台,鎖定罕病與孤兒藥開發,其小腦萎縮症細胞治療藥物已進入臨床試驗二期,並獲政府A+淬鍊計畫補助,2018年7月19日於美國開展二期試驗計畫。文/陳欣儀 圖/楊傑名近年,幹細胞與細胞治療技術,被譽為人類有史以來最飛躍式的醫療手段,亦是各國研究機構、跨國藥廠和醫院關注的重點。...

罕見疾病藥物新金礦 各藥廠提早開打

2013-10-10 / 環球生技
只要藥品的訂價策略正確,少量的病患群也能創造龐大的商機。EvaluatePharma在2013年的孤兒藥報告書中明列了帶來巨額收益的孤兒藥,揭示孤兒藥的投資報酬率其實是更勝用藥病患眾多的非孤兒藥。編譯\何育慧、彭柏欣長久以來,製藥公司一直將人類主要疾病的藥物開發視為最具潛力的收益來源,但受到歐美處方藥市場日漸蕭條的影響,這樣的觀點已悄然轉變。相對於擁有大宗病患群的藥物,如今,治療罕見疾病或失調症的...