Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手 共同開發「泡泡男孩」基因療法

日期2018-08-15
Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手 共同開發「泡泡男孩」基因療法(圖片來源:網路)

Mustang Bio, Inc.(Fortress Biotech的子公司),是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發新型嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)免疫療法,其與全球頂尖兒童醫院St. Jude(St. Jude Children’s Research Hospital)將共同開發以體外慢病毒載體基因療法來治療性聯遺傳嚴重複合型免疫缺乏症(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID),患者常為男性且為避免感染一出生即需在無菌罩中,又稱「泡泡男孩」。

嚴重複合型免疫缺乏症(severe combined immunodeficiency,SCID)泛指一群罕見的先天遺傳疾病,而X-SCID是嚴重複合型免疫缺乏症中最常見的形式,每5-10萬名新生兒中就有一名罹患。

X-SCID是由於X染色體上IL2RG基因突變所造成,進而導致淋巴的免疫細胞無法發育成熟,患者的免疫功能不良,身體無法抵抗任何感染,因此新生兒在一出生就必須被放到無菌的保護罩內生活。...