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美國時間(7)日，Alnylam發布治療罕見疾病「原發型高草酸鹽尿症」(primary hyperoxaluria type 1, PH1)的RNAi藥物lumasiran，臨床三期試驗關鍵數據，顯示接受RNAi治療組別的患者其草酸鹽表現，比安慰劑組下降53.5%，此數據結果積極，有望使Alnylam獲得第三次FDA批准。
該藥物先前已獲美國食品與藥物管理局(FDA)頒發罕見兒科疾病和突破性療法、以及歐洲藥品管理局(EMA)的優先審查資格(PRIME)，5月26日也再獲得FDA優先審查，並根據《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）將日期定為2020年12月3日。...
