摩根大通年度醫藥大會第二日 Bluebird、Allergan與Moderna

Bluebird血液疾病基因療法定價最高恐達210萬美元

日期2019-01-10
摩根大通年度醫藥大會 Bluebird、Allergan與Moderna(圖片來源:網路)

第37屆摩根大通年度醫藥大會(J.P. Morgan Healthcare Conference)第二日持續精彩展開,Bluebird bio、Allergan與Moderna等各家生物製藥公司執行長為大家回顧2018的研發成果與展望2019的發展。

Bluebird bio

bluebird bio的執行長Nick Leschly特別強調其即將推出TDT 基因療法LentiGlobin的定價策略,LentiGlobin這是一種治療青少年和成人患者的輸血依賴性β(TDT)和非β0/β0基因型地中海貧血基因療法,輸血依賴性β-地中海貧血(transfusion-dependent β-thalassemia,TDT)是一種嚴重的遺傳性疾病,需要一生的輸血才能存活,雖然這些輸血可以挽救生命,但它們會引起相關的併發症,例如鐵量過多引起的器官衰竭。

該基因治療預計將於今年在歐洲和2020年在美國獲得批准。雖然價格尚未確定,但目前預估治療定價最高達210萬美元。Nick Leschly表示這價格...