Solid Biosciences DMD基因療法 高劑量治療出現嚴重不良反應

日期2019-05-15
Solid Biosciences DMD基因療法波折不斷 高劑量治療出現嚴重不良反應。(圖片來源:網路)

上週(13)日,基因療法公司Solid Biosciences (Nasdaq:SLDB)宣布其治療杜氏肌肉萎縮症(DMD),I / II期IGNITE DMD臨床試驗,一名患者接受高劑量SGT-001基因治療後,患者的轉胺酶(transaminases)短暫升高,總膽紅素高於正常上限兩倍的嚴重不良反應。周一,開盤後股價一度跳水,下滑近35%。

SGT-001為Solid Biosciences臨床階段的重要候選藥物,在執行試驗期間也遇到多次問題,先前就曾遭受美國食品藥物管理局(FDA)以製造與安全問題來阻止其臨床發展。

現在,Solid B...