FDA公布心衰竭新藥開發指南草案 重視新藥療效、安全性甚於改善生存效益

撰文記者 吳培安
日期2019-07-03
FDA公布心衰竭新藥開發指南草案,重視新藥療效、安全性甚於改善生存效益。(圖片來源:網路)

近(6月27)日,美國食品藥品監督管理局(FDA)公布心衰竭新藥開發指南草案,供臨床試驗委託者(sponsor)參考,目前尚在處於廣納各界意見的階段,尚未正式實施。

FDA表示,這項指南有兩項目的:第一,只要能證明新藥對心衰竭症狀或生理功能有功效,即使對生存率或住院風險沒有益處,FDA也會將其作為核准的基礎;第二,FDA提供試驗委託者一些評估藥物致死率(mortality)的建議。

FDA在發現有些心衰竭藥物,例如米力農(milrinone)、氟司喹南(flosequinan)其實也會增加致死率後,開始要求臨床試驗加入評估致死率的項目。FDA強調,「雖然生存率對患者也是一項重要的效益,但FDA並未要求新藥核准一定得展現生存效益,而是希望業者證明藥物具有安全性,不會增加死亡風險。」

FDA表示,致死率數據可當成主要療效試驗指標,也可以當成安全性指標。當核准是基於改...