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昨(8)日，Sarepta Therapeutics發表聲明，指稱2月一名患有裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)的患者進行基因治療後，發生橫紋肌溶解症徵狀而住院治療，被提交至FDA不良事件報告系統 (FDA Adverse Event Reporting System, FAERS)中的這項報告是錯誤的，且調查顯示Sarepta的員工和研究人員都沒有向FDA數據庫報告住院情況。使Sarepta股價暴跌19%。
根據FDA不良事件報告系統（FAERS）記錄顯示，SRP-9001-102臨床試驗為一項雙盲、隨機、安慰劑對照組試驗，在試驗中，一名患有裘馨氏肌肉萎縮症的7歲兒童在進...
