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昨(14)日，美國製藥公司Regeneron Pharmaceuticals宣布抗體新藥evinacumab在樞紐臨床三期試驗結果中，展現同合子家族性高膽固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH)患者治療成果積極，可降低血液中低密度脂蛋白(LDL)濃度達49%，成為難治疾病HoFH患者的治療福音。
這項名為ELIPSE的研究，是一項隨機、雙盲、安慰劑組、平行設計的臨床試驗，共招募65名12-75歲的HoFH受試者參與。他們的血中LDL濃度平均約255 mg/dL，且正在接受其他降血脂療法，包括最高耐受劑量史塔汀類(maximally-tolerated statins)、蛋白轉化酶枯草溶菌素9 (PCSK9)抑制劑、EZETROL (ezetimibe)、LDL血漿析離術、口服Lomitapide等療法。此外，受試者中也包含部份接受上述降血脂療法皆無效的HoFH患者。
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