日前,基因治療公司Solid Biosciences 宣布其治療杜馨氏肌肉萎縮症(DMD) 高劑量SGT-001基因治療,因嚴重併發症,再次中止試驗,消息宣布當天Solid Biosciences股價下跌71%,是2018年公開募股以來最低點,市值縮少近24億美元。
SGT-001為Solid Biosciences臨床階段的重要候選藥物,今年2月,因為治療後組織切片結果,顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-dystrophin protein)表現量低,沒有達到預期,隨即Solid Biosciences將策略放在劑量遞增治療上。...