近日,在CRISPR -Cas9基因編輯系統中有新進展。伊利諾大學的研究人員利用化學修飾待插入的基因5’端,讓該基因插入人類腎臟293T細胞株的效率增加5倍,堪稱史上效率最高,未來將有助於CRISPR進行臨床基因治療的效率。該研究發表於《Nature Chemical Biology》。
CRISPR是關閉或剔除基因的有效工具。但在人類細胞中,插入基因的成功率並不算高。
為了尋找提高效率的方法,研究人員研究了13種不同的方法來修飾插入的DNA。他們從中發現,若將DNA末端進行微小的修飾便能夠同時增加基因插入的速度和效率。
研究人員嘗試使用CRISPR-Cas9精確靶向基因待插入的特定位點,將不同大小經5’端修飾的DNA片段(0.7kb-2...