編譯/巫芝岳

美國時間4日，Allogene Therapeutics發佈了其異體CAR-T療法ALLO-715的一期臨床試驗早期數據，儘管目前數據顯示療效樂觀、6成患者對治療有反應，但仍因出現一名死亡案例，而讓分析師表示擔憂。

ALLO-715是Allogene的異體CAR-T技術平台「AlloCAR T™」的研發中產品之一，該臨床試驗旨在探討ALLO-715用於治療復發型/難治型多發性骨髓瘤的療效與安全性，Allogene也計劃於今年12月的美國血液學會(ASH)年會中發表詳細結果。

本次發表的數據顯示，在15名已可評估療效的患者中，共60%的患者對療效有反應，其中接受較高劑量者反應較明顯，這三位患者中，一位達到嚴格的完全緩解(stringent complete response, sCR)，一位達到相當良好的部分緩解(very good partial response, VGPR)。

而截至目前為止，17位病人皆未出現神經毒性或移植物對抗宿主疾病(Graft-versus-host disease, GvHD)，有4名患者出現細胞激素釋放症候群(CRS)，但皆無需使用類固醇或抑制發炎的小分子藥tocilizumab即可治癒。

其他最常見的不良反應為：貧血、白血球減少、血小板減少等。

不過仍有4例發生3級以上的感染，其中3例已成功治療痊癒，1例則因為真菌性肺炎最中不治死亡。研究人員認為，該患者的死亡可能與其疾病惡化和移植前的調理(conditioning regimen)有關。

Allogene於2018年10月以3.24億美元於那斯達克進行首次公開發行(IPO)，並一直專注於發展異體CAR-T療法。

與傳統自體CAR-T療法不同，異體CAR-T是從其他供應者(donor)收集免疫細胞並改造而來，可大幅降低製造成本與患者等待的時間，用途更廣，這也是為何異體CAR-T的發展相當受到關注。

由於目前仍無法確定其療效是否媲美自體CAR-T療法，以及患者的免疫系統是否會排斥這些異體細胞，因此尚有待更多研究。

摩根大通(JPMorgan)分析師Cory Kasimov也指出，雖然目前得到的還是早期數據，但與自體療法相比，異體療法的療效似乎不明顯，而因感染導致死亡的案例，也相當令人擔憂。

參考資料：https://www.biospace.com/article/allogene-s-off-the-shelf-myeloma-car-t-data-marred-by-patient-death/