編譯/劉端雅
美國時間11日,由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna共同創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics表示,獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會(Bill & Melinda Gates Foundation,BMGF)的資助,用作鐮形血球貧血症(sickle cell disease,SCD)的體內基因編輯研究之用。
美國時間11日,由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna共同創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics表示,獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會(Bill & Melinda Gates Foundation,BMGF)的資助,用作鐮形血球貧血症(sickle cell disease,SCD)的體內基因編輯研究之用。
Intellia的鐮形血球貧血症體外療法,已經授權給諾華(Novartis)開發。該技術是編輯細胞外的DNA,再注射到患者體內。而這次獲得BMGF資助的技術,是透過靜脈注射,編輯人體內部基因。
Intellia在9日宣布...