近(22)日，賓大基因療法衍生公司Passage Bio宣布，其主要候選藥物PBGM01 治療罕見GM1神經節苷脂儲積症( GM1 Gangliosidosis )，上個月獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格，再次獲得罕見兒科疾病( Rare Pediatric Disease，RPD)用藥認定。

Passage Bio希望在今年第四季開始進行PBGM01的1/2期臨床試驗。如果PBGM01的生物製劑藥品上市查驗登( BLA )獲得批准，有罕見兒科疾病用藥認定資格的Passage Bio，將可再獲得優先審核憑證( Priority Review Vouchers，PRV )，擁有RPDPRV憑證Passage Bio將可兌換任何後續新藥申請的優先審查，或是出售或轉讓。

RPDPRV憑證為藥界金牌，是FDA鼓勵公司開發針對嚴重或威脅生命的疾病的治療方法。2018年Spark Therapeutics開發的Luxturna基因療法，治療遺傳性眼疾也獲得RPDPRV憑證，而後Spark Therapeutics也將RPDPRV憑證以1.1億美元出售給Jazz Pharmaceuticals。


 

Passage Bio是一家整合型的基因治療公司，其聯合創辦人包含基因療法的先驅者James M. Wilson，以及曾任武田與GSK的首席研發長與科學家Tachi Yamada等。

Wilson在賓州大學擔任雷爾曼醫學院兒科教授，在基因治療領域工作超過30年。1999年Wilson在該校人類基因療法研究所擔任負責人，他的團隊招募19名鳥胺酸氨甲基移轉酶(OTC)缺乏症患者進行基因療法。

但不幸的，其中一位受試者成了有史以來第一位死於基因療法的患者，Wilson也花了19年專研基因療法。如今其團隊擁有強大的臨床前科學能力與孤兒藥開發專業知識，也將開發五種罕見單基因中樞神經系統疾病( CNS )的腺相關病毒( Adeno-Associated virus，AAV )基因治療候選組合。

今年3月，Passage Bio也在首次IPO公開募股籌集2.488億美元，Passage Bio的IPO募集總額，更創下了過去5個月來所進行的4次生命科學IPO的總和。

資料來源: https://www.bizjournals.com/philadelphia/news/2020/05/22/passage-bio-gene-therapy-fda-rare-disease-gm1.html