Moderna與Vertex再次合作 攜手開發囊性纖維化基因編輯療法

日期2020-09-17
Moderna與Vertex再次合作 ,攜手開發囊性纖維化基因編輯療法。(圖片取自網絡)

美國時間16日,Moderna宣布,與Vertex Pharmaceuticals簽署一項高達4.5億美元的戰略研究合作和授權合約,旨在開發以脂質奈米微粒(Lipid nanoparticles,LNP)來包裹、遞送mRNA的基因編輯療法,治療囊性纖維化(Cystic fibrosis,CF)。

該項研究合作為期三年,初期將專注於開發和優化新型LNP和mRNA,研發傳遞到肺部細胞的基因編輯療法,從而能夠生產囊性纖維化穿膜傳導調節(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator ,CFTR)蛋白。

根據協議,Moderna將獲得7500萬美元的預付款,並獲得高達3.8億美元的開發、法規和商業里程碑金的資格,以及產品的特許權使用費(R...