近(16)日，舊金山Cortexyme公司宣布，其開發阻斷口腔中牙齦卟啉單孢菌(Porphyromonas gingivalis, PG)作為阿茲海默症治療的口服新藥atuzaginstat(COR388)，臨床2/3期GAIN試驗，因肝毒性產生不良反應，暫停開放標籤擴展（OLE）研究。 
 
GAIN試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2/3期臨床試驗，評估牙齦蛋白酶(gingipain)抑制劑atuzaginstat，於輕度至中度阿茲海默症患者的安全性和耐受性。
 
Cortexyme表示，臨床試驗發生的肝不良事件是可逆的，且目前沒有證據顯示會有長期不利的影響，但GAIN試驗在FDA審查確定後，被要求暫停OLE研究。
 
接下來不會有新參與者參加OLE試驗、已註冊的試驗者也會終止試驗。 肝毒性事件令人擔憂，Cortexyme也表示，將繼續與FDA合作進行atuzaginstat的開發計劃。
 
COR388為口服給藥，屬於血腦屏障通透性小分子牙齦蛋白酶抑制劑，先前的研究指出，90%阿茲海默症患者中，發現大腦中有牙齦蛋白酶存在，在動物實驗中也發現牙齦卟啉單孢菌會使大腦神經變性，此全新概念也為阿茲海默症者，提供新的研究方向與解決方案。
 
Cortexyme於2012年成立，其創新療法，獲得輝瑞創投(Pfizer Ventures)、武田創投(Takeda Ventures)和Verily Life Sciences of South San Francisco以及紅杉資本(Sequoia Capital)，還有矽谷創投Peter Thiel所支持的Breakout Labs、Breakout Ventures等投資者青睞，Cortexyme也在2019年於那斯達克上市。
 
資料來源：https://www.biospace.com/article/fda-places-partial-clinical-hold-on-cortexyme-s-alzheimer-s-drug-trial/

編譯/彭梓涵